本文由盛诺一家原创编译
12月1日，美国食品药物监督管理局(FDA)批准pralsetinib (Gavreto)扩大适应症范围，新增用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和放射性碘(RI)难治性RET融合阳性甲状腺癌。
这项对成年人和12岁以上儿童的批准，是基于I/II期ARROW试验的结果。该试验是一项多队列开放标签研究，针对肿瘤带有RET基因改变的患者。
试验详情
在RET突变型甲状腺髓样癌患者中，口服RET抑制剂pralsetinib(Gavreto)治疗对55例先前接受过vandetanib(Caprelsa)或cabozantinib(Cometriq)治疗患者的总缓解率（ORR）为60%（95%CI 46%-73%），对29例先前未接受这两种多激酶抑制剂治疗患者的总缓解率为66%（95％CI 46％-82％）。在两组的响应者中，有6个月或更长时间的响应分别为79％和84％。
在9例RI难治性RET融合阳性的甲状腺癌患者中，ORR达到89％（95％CI 52%-100%），所有8例患者至少有6个月的反应时间。
MD安德森癌症中心ARROW研究员Dr. Mimi Hu表示，传统上，我们使用多激酶抑制剂来治疗RET突变的甲状腺癌患者，这种非选择性疗法疗效一般，但临床副作用显著。Pralsetinib是一种每日一次的RET靶向疗法，FDA批准了该疗法，提高了对这些患者的护理标准。作为专注于甲状腺癌的临床研究人员，pralsetinib在未经治疗和先前接受过治疗的RET改变的甲状腺癌中显示出的安全性和持久性反应令我感到鼓舞。
副作用说明
该试验中任何等级的常见不良事件（≥25％）包括便秘、腹泻、疲劳、高血压和肌肉骨骼疼痛。常见的3/4级血液学事件（≥2％）包括钙、血红蛋白、淋巴细胞、嗜中性粒细胞、磷酸盐、血小板和钠的减少，以及肝脏酶和碱性磷酸酶的增加。
Pralsetinib的推荐剂量为每天一次，空腹服用400mg(服药前2小时和服药后1小时禁食)。
这是pralsetinib第二次被批准用于治疗癌症。今年早些时候，pralsetinib被加速批准用于治疗带有RET基因融合的肺癌，这也是基于ARROW的研究结果。
来源：
本文编译自Medpagetoday于2020年12月2日发布的《Pralsetinib Gets FDA Nod for RET-Altered Thyroid Cancer》，原文链接：
https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/othercancers/89965
编者按：
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