渐冻症患者有药了！依达拉奉注射液获批新适应症

(健康时报记者尹薇)国家药品监督管理局(NMPA)日前批准了南京先声东元制药有限公司必存®(依达拉奉注射液，含5ml:10mg、20ml:30mg两种规格)新的适应症用于渐冻人症治疗。

这是全球第二家、国内第一家上市的依达拉奉注射液，由于该药曾被长期用于治疗急性缺血性脑卒中，已积累了大量的临床经验，安全性良好。因此在获批渐冻人治疗用药后，有望帮助患者尤其是中国患者的病情进展延长生存时间和提高生活质量。

NMPA官网截图

全国抗击新冠肺炎疫情表彰大会于9月8日上午10时在北京人民大会堂隆重举行，张定宇“人民英雄”。被授予“人民英雄”国家荣誉称号的湖北省卫健委副主任、武汉金银潭医院院长张定宇步入人民大会堂时，他步履蹒跚的瞬间令屏幕前的大家为止心疼。

原来，这是因为他罹患肌萎缩性脊髓侧索硬化症ALS，又称为渐冻症。这是一个典型的神经退行性疾病，其主要特征是上下运动神经元的快速损伤，最终导致患者死于呼吸衰竭。、在9月1日开学第一课直播中，张定宇曾平静地介绍自己的病情：“我是一个渐冻症患者，双腿已经开始萎缩，全身慢慢都会失去知觉。”“性子急，是因为生命留给我的时间不多了。”

渐冻人症多发于40岁以上的中青年人，男性多于女性，全国大约有20万渐冻人患者。作为一种中年疾病，渐冻患者往往是整个家庭的顶梁柱，上有老下有小，却病来如山，突然丧失了工作能力，这让整个家庭就陷入了困境。

长期以来，渐冻症的治疗手段更十分有限，不仅无法根治，而且目前确认有效的药物仅有利鲁唑及依达拉奉。其中依达拉奉是一种自由基清除剂，可以减轻氧化应激效应，而氧化应激是 ALS 发生和进展重要的影响因素。

2015 年，日本和韩国首次批准依达拉奉用于治疗 ALS，FDA 基于日本进行的为期 6个月的临床试验确定依达拉奉的疗效，于2017 年 5 月批准用于治疗ALS。这距离FDA批准抗兴奋性毒性药物利鲁唑已经间隔了22年。除了渐冻症以外，自上市以来，依达拉奉用于脑卒中治疗的临床优势已被国内外多项指南和共识认可。

据悉，2003年1月份到2012年12月31号，中国医师协会ALS专家委员会副主委、北医三院神经内科樊东升教授曾团队收集了整个十年的一个长期的队列研究数据显示，中国的ALS患者相较国外的患者，在年龄、发病部位以及生存时间上有很大的差距。该研究发表在2015年的《英国医学杂志BMJ》上。

此外，值得特别指出的是，该研究还显示，尽管中国患者正规使用有循证医学证据药物的比例只有1/3，无创呼吸机的使用也不充足，但中国患者的生存时间却优于欧美患者。这或将意味着国产依达拉奉注射液等越来越多的新药上市后，中国渐冻症患者有望获得更多药物可及性，从而跑赢病魔延缓进展，从而获得更多救治机会。