FDA授予奥拉帕尼治疗胰腺癌的孤儿药资格

胰腺癌是恶性程度极高的肿瘤之一，其发病率呈上升趋势，且病死率极高。虽然胰腺癌的诊断和治疗技术不断发展，但患者的5年生存率仍小于5%。

胰腺癌早期缺乏明显症状，大多数病例确诊时已是晚期，手术切除的机会较少。

近日，美国食品和药物管理局（FDA）授予奥拉帕尼（利普卓、奥拉帕利、Lynparza、Olaparib）治疗胰腺癌的孤儿药资格（ODD）。

根据世界卫生组织的标准，患病数占总人口0.65‰-1‰之间的疾病或病变被归为罕见病。在临床医学上，用于预防、治疗和诊断罕见病的药品由于市场需求少、研发成本高，不被制药企业关注，被称为“孤儿药”。

目前正在开展奥拉帕尼作为单药维持疗法的III期临床研究POLO，评估用于接受一线含铂化疗后病情没有进展的生殖系BRCA突变转移性胰腺癌患者的疗效和安全性。该研究的结果预计将在2019年上半年获得。

奥拉帕尼（Lynparza、Olaparib）于2014年12月获美国FDA批准上市，成为全球获批的首个PARP抑制剂。

奥拉帕尼是一种口服多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可以利用肿瘤DNA损伤反应（DDR）途径的缺陷，优先杀死癌细胞。

相关体外研究已显示，由奥拉帕尼诱导的细胞毒性可能参与了PARP酶活性的抑制过程，并促进了PARP-DNA复合物的形成，最终导致DNA损伤与癌细胞的死亡。

奥拉帕尼已被美国FDA和欧盟批准用于治疗BRCA突变晚期卵巢癌患者。

临床试验发现，铂敏感复发性浆液性卵巢癌患者接受奥拉帕尼维持治疗对比安慰剂，使PFS（无进展生存期）延长近两倍。

后期的随访表明，无论是否携带BRCA突变，奥拉帕尼作为维持治疗可降低疾病进展或死亡风险达65%，并显著改善患者的无进展生存期。

临床试验结果显示，作为晚期卵巢癌单药疗法，奥拉帕尼总体具有很好的耐受性与安全性，可用于长期维持治疗，且奥拉帕尼治疗期间的不良反应多为轻至中度，减量或停药后即可缓解。

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