基因编辑人体造血干细胞成功移植

据中科博生了解，一名艾滋病病毒阳性的中国男性在19个月前接受了经过CRISPR编辑基因的供体细胞移植后表现良好。这使得他成为接受CRISPR后跟踪时间最长的个体。CRISPR技术激发了人们对疾病治愈的希望，并在短短四年内催生了数十亿的产业。
患者显然没有出现一些研究所提示“可能引发癌症或其他灾难性遗传损伤的治疗副作用”，这提示了基于CRISPR的疗法可能是安全的。但是另外一个事实是：干预措施并没有达到其目标——消除人体细胞中的艾滋病毒。中科博生。

新英格兰杂志发表描述单个病人的论文是罕见的，虽然不算前所未有。发言人朱莉娅莫林说，“当结果令人信服时”他们会这样做。中科博生。

北京大学的邓宏魁研究组报告说，这位27岁的患者于2016年5月被诊断出患有HIV/艾滋病，并且在两周后通过其他检测出急性淋巴细胞白血病，该男子接受了标准的艾滋病治疗，抗逆转录病毒疗法（ART），以及适合其白血病形式的化学疗法。中科博生。
但是，科学家们看到了一个机会可进行一次尝试：一次性治疗艾滋病。虽然抗病毒治疗可以控制病毒，但它并没有根除艾滋病病毒，因此患者必须在其余生中服用抗逆转录病毒药物。
科学家在十几年前偶然发现，如果移植的造血干细胞和祖细胞（HSPCs）的基因组中含有能够阻断常见HIV的CCR5基因突变，那么这种移植可以治愈艾滋病。出现“意外发生”的原因是2007年“柏林病人”——同时患有艾滋病和白血病的蒂莫西·雷·布朗接受了骨髓移植手术，捐赠者的细胞具有阻断HIV的CCR5突变，在柏林接受治疗的布朗因此治愈了他的白血病和艾滋病，并且自从细胞移植后就没有服用抗病毒治疗药物。

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