衡量一款癌症药物疗效的指标很多。
这些专业气息浓厚的名词与复杂的数据揉在一起，堆砌在一篇肿瘤治疗疗效的报告中，很多专业知识不足的癌症患者翻阅下来都是一头雾水、似懂非懂，只知道这些数据似乎是越大就越好。
经常有患者询问，为什么是5年生存率，是说患者只能活到5年吗？中位总生存期1年，是指患者能活2年吗？临床缓解、完全缓解、部分缓解和疾病控制，这几个“率”又有什么差别？
深入了解是做出正确选择的第一步，今天，小编就来带大家详细了解一下这些肿瘤治疗中常见的专业术语，帮助大家更好地看懂复杂的报告、选择更适合自己的药物与治疗方案。
完全缓解（Complete response，CR）
根据国际公认的实体瘤疗效评价标准（RECIST 1.1），除结节性疾病外的实体瘤，所有目标病灶（靶病灶）完全消失，或所有目标结节（靶结节）须缩小至正常大小（短轴＜10 mm），且持续4周或以上，被称为完全缓解。判定疗效时，所有目标病灶均须接受评价。
完全缓解是几种临床终点中最理想的一种。专家认为，在一线治疗中获得完全缓解的患者最有可能获得最终的临床治愈。
部分缓解（Partial Response，PR）
所有可测量目标病灶的直径（靶病灶选取长径，靶结节选取短径）总和与基线相比，缩小幅度≥30%，且持续4周或以上，被视为部分缓解。判定疗效时，所有目标病灶均须接受评价。
部分缓解同样是对于肿瘤患者来说比较理想的治疗终点。
疾病进展（Progressive disease，PD）
以整个肿瘤治疗过程中所有测量的目标病灶直径之和中的最小值作为参考值，目标病灶直径之和超过参考值的20%或以上，且绝对值增加达到5 mm或以上，或出现一个或以上的新病灶，且在病灶体积增长或数量增加前未达到完全缓解及部分缓解的患者，被视为疾病进展。
疾病稳定（Stable disease，SD）
病灶体积及数量的变动在部分缓解与疾病进展之间，可以视为疾病稳定。
客观缓解率（Objective Response Rate，ORR）
客观缓解率为完全缓解率与部分缓解率之和，即达到了完全缓解与部分缓解的患者占所有可评估的患者之比。
客观缓解率是Ⅱ期临床试验最主要的疗效评价指标之一，可为试验提供药物生物活性的初步证据。
疾病控制率（Disease control rate，DCR）
疾病控制率为完全缓解率、部分缓解率与疾病稳定率之和，即达到了完全缓解、部分缓解与疾病稳定的患者占所有可评估的患者之比。
通常情况下，恶性肿瘤这一疾病的发展倾向并非自愈，而是持续恶化，因此疾病稳定也属于治疗有效的一种结果。疾病控制率将疾病稳定的患者比例计算在内，可以更加客观地展现出一种新药或新疗法的治疗效果。
总生存期（Overall Survival，OS）
从随机化（接受分组治疗）开始，至任何原因导致受试患者死亡或失访的时间被称为总生存期。而中位总生存期又叫“半数生存期”，指参与试验的可评估患者中，50%的患者可达到的总生存期。
由于抗肿瘤治疗的最终目的是延长患者的寿命，因此总生存期是公认的、评价抗肿瘤药物疗效的首选终点。但值得注意的是，患者失访及患者因肿瘤以外的原因死亡，其生存期也同样会被计入总生存期之中。
如果在临床试验中得到的总生存期数据得到了显著的改善，我们通常可以认为这种新药物或疗法能够为患者的治疗带来比较显著的临床受益。
无进展生存期（Disease-free survival，DFS）
从随机化开始，至肿瘤第一次复发/转移，或因其他任何原因导致受试患者死亡的时间，被称为无进展生存期，也叫无病生存期。中位无进展生存期指参与试验的可评估患者中，50%的患者可达到的无进展生存期。
可能有些不明真相的患者会认为在治疗中“无进展”是一件不好的事情。“无进展”指的是治疗毫无进展、疗效并不好吗？事实上，“无进展生存”对于患者们来说是一个比较理想的状态，指病情控制较好，未发生复发或转移，且患者并未因任何意外因素失访或死亡。
由于无进展生存期的评估需要非常认真且严格的随访，及时发现患者疾病的复发或转移情况，因此这一指标的获取难度比较高，某些情况下甚至比总生存期的获取难度更大。无进展生存期通常作为Ⅲ期临床试验的主要终点，也会用于根治性手术或放疗后辅助治疗等的研究之中，不仅是药物或疗法疗效的体现，同样也可以体现出其对于患者生存质量的改善。
疾病进展时间（Time to progression，TTP）
从随机化开始，至患者发生疾病进展或死亡的时间，被称为疾病进展时间。中位疾病进展时间指参与试验的可评估患者中，50%的患者可达到的疾病进展时间。
治疗失败时间（Time to treatment failure，TTF）
从随机化开始，至出现疾病进展、患者死亡、无法耐受不良事件而退出、因其他原因拒绝继续接受治疗或采用其他治疗方案的时间，被称为治疗失败时间。
与我们通常能够在临床试验中见到的“无进展生存时间”相比，这是一个更加综合的数据。患者可能终止治疗的原因很多，不仅包括病情进展、死亡，也可能包括因为不良事件、意外死亡及其他自身因素而导致的终止治疗。更长的治疗失败时间通常表明，患者在这段维持治疗的时间内，病情控制效果较好，仍可持续用药。通过这一数据，研究者可以更直观地分析在实际临床应用条件下药物对患者的治疗效果。
但由于这一数据的综合性更强、更容易受到各种因素的影响，因此极少在各类临床试验中出现。治疗失败时间更常见于现实世界的疗效数据，用于综合分析一种药物或疗法的实际应用效果。
5年生存率（Five-year survival rate）
5年生存率指在经过各类综合治疗的情况下，生存期达到5年或以上的患者所占的比例。详细区分的话，生存率还可以分为总生存率、无进展生存率等，分别对应患者不同的临床终点。除了5年生存率以外，临床上经常统计的生存率数据还包括1年生存率、2年生存率等。
由于临床研究证实，肿瘤患者经过治疗后，1年以内是发生复发和转移的高峰，其次为1~3年内；5年内的复发转移风险占了90%以上。如果治疗后5年不发生复发或转移，再发生复发转移的风险就很低了。换句话说，能实现5年无癌生存的患者，基本就可以视为战胜癌症了。
通过5年生存率，可以比较直观地看出肿瘤或肿瘤分期的恶性程度，以及对应患者的生存情况。恶性程度较低，或治疗手段丰富、疗效好的癌种，如乳腺癌等，5年生存率可达到90%以上；而恶性程度高、治疗难度大的癌种，如胰腺癌，5年生存率仅有约5%。
总得来说，各种疗效数据及治疗终点之间都有不同的侧重，各有优略势。研究者在进行临床试验时，通常会设定一个主要终点和数个次要终点，正是为了更加全面地评估新药或新疗法的治疗效果。如果患者们能够对这些数据的意义有一定的了解，自然就能更好地对比药物或疗法的效果，并且对于这种疗法是否适合自己做出更客观的判断。
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