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人类基因治疗找到新思路 03-民生-解放日报

小鼠白内障遗传病被治愈

人类基因治疗找到新思路


遗传性疾病可以通过基因治疗而治愈吗?北京时间昨天凌晨,国际著名学刊《细胞·干细胞》提前在线发表了一项新成果,研究人员治愈了小鼠身上的白内障遗传疾病。这项实验为人类基因治疗提供了一条新思路,被国际杂志《科学家》选择进行同期新闻发布。

    遗传病是由于遗传物质改变而导致的疾病,通过生育遗传给后代。彻底根治遗传疾病,可利用基因治疗手段,修复被改变的遗传物质,并将经过修复的遗传物质遗传给下一代,产生健康后代。

    然而,已有的基因修饰手段还不能对致病的那段基因序列进行有效修复,无法达到治愈遗传病的效果。

    中科院上海生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组,采用一种名为“CRISPR-Cas9”的基因技术,利用一段“单导向RNA”来引导核酸酶,对带有特异性的“DNA靶标”进行识别和切割,造成DNA的双链或单链断裂。随后,由细胞利用自身具备的两种DNA修复机制,修复断裂的DNA,实现非同源性的末端接合,或者同源性介导的修复,完成遗传修饰。

    为验证这项技术能否用于高效治疗遗传病,他们选择小鼠白内障遗传疾病模型进行研究。这批模型小鼠携带显性突变的Crygc基因,眼睛会产生变性的晶状体蛋白而发生混浊,携带突变基因位点的新生小鼠表现出同样症状。研究人员设计了针对突变基因的单导向RNA,将它与核酸酶直接注入受精卵,发现1/3新生小鼠的白内障症状得到治愈。白内障小鼠治愈后,也能通过生殖细胞将修复的基因传递给下一代,证明白内障遗传疾病可被根治。

    李劲松研究员也表示,基因治疗存在的潜在风险是“脱靶效应”,就是非致病基因的位点进行了异常切割,破坏了原本正常的基因。此次实验,研究人员预测存在10个潜在的脱靶位点,这些位点的DNA测序显示,12只治愈小鼠中有2只存在脱靶现象。“今后研究还需进一步提高治愈效率,避免出现脱靶。”

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