文：鼎鼎
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130亿美元卖掉与GSK的消费者者医疗合资公司股份后，诺华荷包满满，豪掷重金买下一家基因治疗公司AveXis。并购大戏从CAR-T延伸至基因治疗，制药巨头诺华搅局基因治疗领域，将结出怎样的果实，我们拭目以待。
北京时间4月9日消息，瑞士制药巨头诺华宣布和基因治疗公司AveXis达成协议，将以每股218美元的价格，总价87亿美元，收购AveXis全部流通股，该股价较后者4月6日的收盘价溢价88%。交易预计将于2018年中期完成。诺华表示，AveXis的加入帮助诺华成为神经退行性疾病领域和神经科学特许经营优先领域的领导者，加强其在SMA等儿童神经系统疾病治疗中的地位。
受此消息影响，诺华（NVS）股价盘前上涨0.80%报80.84美元，AveXis（AVXS）股价盘前飙涨80.96%报209.75美元。
图片来源：百度股市通
被看好的Avexis
资料显示，Avexis是一家技术领先的基因治疗公司，该公司正在研发基因疗法AVXS-101，有望成为脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的第一个一次性基因替代疗法，目前正处于一期临床试验阶段。
SMA是一种相对罕见的疾病，新生儿患病率为 1：6000-1:10000。这种疾病会导致肌肉无力和运动神经元萎缩。SMA分为两种类型，每年约有250名在美国出生的婴儿携带有1型SMA，另有5000名儿童患有2型SMA。2017年，Avexis的基因治疗对1型SMA的儿童显示了疗效。
AveXis正在研发的基因疗法AVXS-101，最初是由位于俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院(NCH)的实验室开发，使用了scAAV9作为SMN1基因传递载体，并在2013年十月获得了FDA快速通道资格且在2014年10月获得了孤儿药资格。在2014年4月1日，AveXis与NCH签订了一个独家许可协议开发此基因疗法，命名为AVXS-101，开启了治疗SMA 1型的临床实验，并于2016年7月获得FDA突破性疗法认证。
除了AVXS-101，AveXis还在进行其他神经相关疾病的临床前开发，包括蕾特氏症（RTT）和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）。这主要依托于其AAV9载体的良好效果。AAV9可以有效的穿过血脑屏障，从而递送基因到中枢神经系统，能使用静脉注射替代损伤较大的脑局部给药。此外AveXis产品的关键元件还包括由巨细胞病毒增强子和鸡肌动蛋白启动子的混合启动子驱动的目的转基因，以及自身互补的AAV基因组载体（Self-complementary AAV）。
诺华的布局
这笔交易是在诺华最近以130亿美元出售其与葛兰素史克公司（GSK.LN）的消费者医疗保健合资企业之后进行的。诺华公司首席执行官Vas Narasimhan表示，AveXis交易将从该次出售收益中获得部分资金。
展望未来，诺华表示预计该交易将在2018年和2019年由于研发投资而轻微降低核心营业收入。该公司表示，基于销售额的增加，该收购将在2020年强劲地增加核心营业收入和每股核心盈利。
Narasimhan提到：“除了我们的CAR-T癌症平台之外，我们还将与AveXis的团队一起获得另一个基因治疗平台，以推动越来越多的治疗领域的基因治疗。”
诺华预期收购AveXis后，近两年对公司的核心营运收益影响冲击不大，到2020年时将因为新药销售贡献强劲获利，让公司的业绩迎来大幅增长。
继赛诺菲116亿美元收购血友病企业Bioverativ、赛诺菲39亿欧元收购比利时制药企业Ablynx、新基以90亿美元收购了CAR-T制药企业Juno，诺华掷重金进入基因治疗领域，也代表着全球制药巨头的投资趋势，并购大戏从CAR-T延伸至基因治疗，生物技术行业未来还将迎来更多大型并购……
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