2020年7月，在一项评估用于癌症治疗的新型免疫治疗方案的临床试验中，一名患有横纹肌肉瘤（一种已扩散到骨髓的肌肉癌）的儿童，在使用经过基因改造靶向癌细胞表面上HER2蛋白的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）治疗后，没有发现癌症。
这名儿童所患的癌症被认为是高风险的，这是因为它对标准化疗没有反应。因此，这名儿童是接受一种有前景的新型CAR-T细胞疗法的候选对象，这是一种个性化的免疫疗法，可以重新引导患者自身的免疫T细胞来识别和对抗肿瘤。
这名儿童患者中大约75%的肿瘤细胞表面显示出一种名为HER2的蛋白。研究人员通过基因改造对T细胞进行重编程，使之表达能够识别HER2+癌细胞的CAR分子，从而靶向HER2蛋白。
靶向HER2+肿瘤细胞的CAR-T细胞具有良好的安全性。
临床试验中，进行HER2 CAR-T细胞输注以及低剂量的化疗，以消除正常的T细胞，从而改善输注的HER2 CAR-T细胞的增殖和持久存在。在输注HER2 CAR-T细胞之前进行的淋巴细胞消除化疗去除了患者体内现存的免疫细胞，这就为经过基因改造的CAR-T细胞在患者体内增殖创造了空间。
尽管这名儿童对HER2 CAR-T细胞具有持久的反应，而且没有发现肿瘤，但是在停止T细胞输注6个月之后，癌症复发了。幸运的是，这名儿童在重新接受HER2 CAR-T细胞治疗后实现了第二次缓解。
在这项研究发布之时，这名儿童已经19个月没有接受T细胞治疗了，现在仍然健康，没有癌症。
CAR-T细胞将癌症蛋白暴露在患者的免疫系统中，因而可能起到疫苗的作用。随着更多地理解和进一步优化CAR-T细胞开发，它们可能有效地对抗一些无法治愈的恶性肿瘤。
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