2020年09月,欧盟委员会(EC)批准靶向药Ayvakyt(avapritinib,阿泊替尼),作为一种单药疗法,用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)基因D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。
Ayvakyt活性药物成分为avapritinib,2020年1月获得美国FDA批准,品牌名为Ayvakit,用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。
2020年3月,在中国台湾提交avapritinib新药上市申请。
2020年4月,国家药品监督管理局(NMPA)受理avapritinib新药上市申请,涵盖2个适应症,分别为:
(1)用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者;
(2)四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。
此次研究数据显示,在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V突变GIST患者中,avapritinib治疗表现出深度、持久的临床应答。
在38例PDGFRA D842V突变GIST患者中,初始剂量为300mg或400mg,每日一次,Ayvakyt治疗的总缓解率(ORR)为95%(95CI:82.3-99.4)、完全缓解率(CR)为13%、中位缓解持续时间(DOR)为22.1个月(95%CI:14.1-不可估计)、中位无进展生存期(PFS)为24个月、中位总生存期(OS)尚未达到。
在临床试验中,最常见的不良反应(≥20%)是恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、食欲下降和记忆障碍。
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