随着人类对基因研究的不断深入，分子医学的新时代已经开始显现。这个新时代的特点不是治疗疾病的症状，而是寻找引起疾病的根本原因。医学研究人员还将能够根据新的药物和免疫疗法技术，设计新的治疗机制、避开可能引发疾病的环境条件、通过基因疗法更换出现缺损的基因。
人类基因工程研究取得的技术成果和资源已开始对生物医学研究产生深刻的影响，并将给更广泛的生物学研究和临床医学带来革命。越来越详细的基因组图谱的绘制完成，有助于研究人员寻找诸如脆弱的X综合征、1型和2型神经纤维瘤、遗传性结肠癌，阿耳茨海默氏症和家族乳腺癌等几十种与遗传疾病有关的基因。目前，已发现的遗传病有7746种，其中由单基因缺陷引起的就有约3000多种。因此，遗传病是基因治疗的主要对象。
基因诊断是基因工程技术在医学上的一项重要应用。它是指用基因工程的技术方法，将正常的基因转入病患者的细胞中，以取代病变基因，从而表达所缺乏的产物，或者通过关闭或降低异常表达的基因等途径，达到治疗某些遗传病的目的。
第一例基因治疗是美国在1990年进行的。当时，两个4岁和9岁的小女孩由于体内腺苷脱氨酶缺乏而患了严重的联合免疫缺陷症。科学家对她们进行了基因治疗并取得了成功。这一开创性的工作标志着基因治疗已经从实验研究过渡到临床实验。1991年，我国首例Ｂ型血友病的基因治疗临床实验也获得了成功。
同时，基因工程技术在药物研究中的应用，带来了无与伦比的社会价值和经济价值。利用基因工程技术生产临床治疗中非常有价值的活性多肽，不仅解决了来源困难的问题，降低了生产成本，而且可以利用在体外操作基因的优点，制造出更有效、副作用更少的药品。除此之外，基因疫苗也是医学界又一重大突破。传统的免疫方法一般是用去毒或低毒的病源微生物的抗原免疫人体，使人体产生抗体以抵抗疾病。但是，这种传统的免疫方法可能因为其抗原蛋白的毒性而对人体有害。现阶段发展起来的DNA疫苗则突破了这一缺陷，它是将能表达外源抗原蛋白的质粒DNA或其它形式的DNA注入机体后，产生对人体无危害或危害极低的抗原蛋白，令机体产生细胞免疫或体液免疫，抵抗外源微生物的侵害。而且DNA疫苗相对较稳定，成本低，使用方便，作用时间也长，所以，DNA疫苗已广泛在临床上使用。目前正在研制的DNA疫苗有甲肝、乙肝疫苗、以及抗艾滋病病毒的疫苗等。
除基因工程药物和疫苗之外，人们还正设法通过基因工程技术来改造一些动物（如猪）的器官，使其不被人体排斥，以便用于移植。目前，许多需要进行器官移植的病人在排队等待器官时丧失了生命，而且费用昂贵，基因工程器官若能成功的话，将给这些患者带来福音。现在科学家们的研究已经取得令人欣喜的成绩。
所以，这些技术在医学的应用将在很大程度上改善人类健康状况，对增强人类体质，延长寿命起到重大作用。
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