孤儿药那么贵，我们何不像印度那样直接仿制？

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我国制定不出印度那样“流氓”的专利法，自主研发才是必由之路。

内容：T**A

整理：叶子

不久前，美国FDA批准了一款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩（SMA）的基因疗法，Zolgensma。SMA是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变，因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严重时，在2岁时死亡。

而Zolgensma通过单次静脉注射，向患儿SMN基因的功能性拷贝，从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。医药公司称只要一支药即可治愈SMA。

对于患儿来说，Zolgensma是活下去的希望，也是科技发展给人类带来的福利。但大家却更关注于它的价格，一支药物210万美元（约1448万元人民币），也是史上最贵药物。

孤儿药贵的合法合理

对于药企来说，只有收益-成本足够大的时候，才有研发的动力。其中收益≈药物单价*销量，可是SMA是一种罕见病，病人数量少，并且Zolgensma还是一针见效。由此可以预见，该药物的销量并不会很高，想获得收益就只能提高药物的单价。

因此，几乎所有治疗罕见病的孤儿药都是走的高价路线。

按照世界卫生组织 (WHO) 的标准, 罕见病被定义为患病人数占人口总数0.65‰～1.00‰的单种疾病或病变。

由于发病率和患病率极低, 各国对罕见病的定义也不尽相同。美国是指患者人数少于20万的疾病。我国至今对其尚无法律界定。中华医学会于2011年曾对中国罕见病作出定义, 即成人患病率<1/50万, 新生儿发病率<0.1‰的遗传病可视为罕见病。

所以，孤儿药对于药企来说，经济上肯定是个赔本买卖，只有政府给与一定的政策或者资金支持才能做下去。

比如在1983年，美国就通过了《孤儿药法案》，用政策手段，给与研发“孤儿药”的药厂优惠。其鼓励政策主要包括:

1. 免除新药申请费, 药物研发经费支持与退税优惠 (临床研究和测试费用享受50%的税收抵免) ；

2. 拥有快速通道、优先评审、加速审批资格；

3. 减免临床试验；

4. 享受罕见病药保护和市场排他性 (7年市场独占期)；

5. 自由定价权。

而且，对于治疗某些儿童和热带罕见病的孤儿药，上市之后美国FDA会奖励相关公司一张优先评审券，该券可以交易并且可以用在任何药物评审上，使评审时间由标准的10个月缩短为优先评审的6个月。对于一些有竞争的药物来说，这4个月时间是生死存亡的关键。

最早赛诺菲以6750万美元买下第一张优先评审券，后来优先评审券交易没有低于1亿美元的，价格最高的优先评审券由艾伯维花3.5亿美元买到。

对于加速批准上市的孤儿药，FDA可以使用预测临床受益数据替代终点的临床数据批准新药上市，从而使这些药物能更早惠及患者；通过加速批准上市的药物在上市后再进行确认性试验。而在目前药物有良好效果的前提下，让一部分患者停药做临床试验的难度较大，所以，大部分孤儿药的竞争对手都很少。

自由定价权是由于孤儿药的市场需求相对较小，唯有较高的定价才能使企业获得足够的投资回报。所以，Zolgensma卖这么贵，是有法律支持的。

这一系列政策的目的都是保障药企孤儿药上市后的利润，让孤儿药在经济学上不再是鸡肋。《孤儿药法案》颁布之前，美国只有38种罕见病药物，该法案颁布至今，已经有700多种孤儿药问世，其激励效果可见一斑。

我国为何不山寨孤儿药

我国目前在孤儿药的研发上还处于落后阶段。去年由于《我不是药神》而大火的格列卫也是一种孤儿药，用于治疗慢性骨髓性白血病，我国还无法生产就只能高价进口。

这时就有人会问，为什么中国不能像印度那样直接仿制呢？著名学者金灿荣经常说：山寨在经济学上有一个理论，叫做后发优势，你不用后发优势，对不起人民，对不起党，所以现在必然要山寨。

因为中国加入了WTO。

印度一开始没加入WTO，不受国际专利法的约束。1970年印度出台的《专利法》，就公开允许印度的制药公司仿制世界上任何一种专利药品。而只要在药品的生产环节流程，与专利药稍微有所差异就可以。

所以药企去印度告不赢，在本国不敢轻易告，去国际告国际管不着。但1995年，印度以创始国的地位加入WTO后，就修改了专利法，首次承认药品专利，但只承认1995年之后的药品专利。WTO给了印度10年“保护医药产品”的过渡期，而且还有强制豁免的权利。

而中国2001年才加入世贸组织，各大国际药企吃过印度的亏早就在中国注册了专利，WTO明确要求保护专利权。中国药企敢在专利保护期内仿制药品，就会被告。药企在一个地方利益受损，必然会导致其他遵守法纪的国家地区的人承担更高的药价。

因此，我国虽然一直在仿制药，但都是过了专利保护期的那些，仿制水平也很一般。2015年11月，国家食药监总局公布了仿制药“一致性评价”，大幅提高仿制药门槛，才保障药品安全性。

所以我国现在只能与国际药企只能谈判批量采购谈价格，而不能强制要求其降价。

孤儿药可能是弯道超车的好机会

既然我们走不了印度的路，那只能走美国的路，自主研发，孤儿药应该是个很好的方向。

首先，我国人口众多，大于欧美的总和，临床试验上罕见病例也就更好找。过去中国对罕见病排查力度不够，有很多罕见病被忽视了。现在政府对罕见病的关注力度逐渐加大，通过排查罕见病例总数并不少，是全球罕见病一个大市场。

其次，罕见病虽然是小众市场，但产品少，一旦研制成功就可能统领市场很多年，销量虽小但毛利极高。

最后，许多罕见病都已经找到了明确的基因改变，且大多是单基因突变。基因编辑技术的进步以及基因治疗的改进，使得治疗这类罕见病的难度大大降低。

当然，孤儿药的研发离不开政府的支持。除了在研发和临床研究上支持，还有医保支付必不可少。罕见病治疗费用高昂，在全世界都是共同的问题。药品少，价格高，必须要政府的医保支持才能进行。

本文由解螺旋学员T**A投稿，授权编辑叶子整理发布。本文仅代表作者个人观点，不代表解螺旋立场。

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