Travere治疗学公司公布了其非免疫抑制疗法、双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)sparsentan（Filspari）在局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)中进行的关键3期DUPLEX研究的顶线主要疗效结果。该研究未能达到主要疗效终点，研究的总结结果表明，经过两年的治疗，sparsentan并未比现有药物显著改善肾功能，该药物安全性与对照药物相似。
FSGS的特征是肾小球的小部分形成疤痕，肾小球是肾脏中的微小过滤单位。该病症可发展为终末期肾病。没有专门批准用于FSGS的药物，但这种疾病可以通过标签外治疗来控制，例如抗炎药和免疫抑制药物，它们可以阻止免疫系统攻击肾小球。其他治疗包括降压药和利尿剂。
Sparsentan是一种小分子，旨在阻断与慢性肾脏疾病进展相关的两条通路。2月，FDA基于蛋白尿的变化，加速批准了这种每日一次的药丸用于治疗免疫球蛋白A肾病(IgAN)。一项正在进行的3期试验正在测试Filspari与厄贝沙坦的疗效，以确认该药物是否能改善IgA肾病患者的肾功能。
Travere曾希望利用DUPLEX研究来扩大sparsentan的适应症，以纳入肾脏疾病FSGS。
虽然sparsentan没有达到试验的主要目标，但Travere强调了该药物对尿蛋白水平的强劲影响，尿蛋白水平被视为肾脏健康的间接标志。在FSGS中，肾脏的进行性疤痕破坏了器官的正常过滤能力，使蛋白质泄漏到尿液中，即蛋白尿，这种症状被认为会进一步加剧这种疾病。
在这项研究中，使用sparsentan治疗可使患者的蛋白尿比初始水平平均降低50%，而接受对照药物厄贝沙坦治疗的患者则为32%。在之前的中期分析中，该药物对这种疾病标志物的影响促使Travere继续进行这项研究。
但就该试验评估肾脏过滤能力变化的主要终点而言，sparsentan治疗并未实现从初始的下降幅度在统计学上大于厄贝沙坦报告的下降幅度。不过，Travere计划进一步挖掘数据并与监管机构讨论。
参考来源：'Travere Therapeutics Announces Topline Results from Two-Year Primary Efficacy Endpoint in Pivotal Phase 3 DUPLEX Study of Sparsentan in Focal Segmental Glomerulosclerosis’，新闻发布。Travere Therapeutics, Inc.；2023年5月1日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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