FDA优先审查新药：一次性细胞疗法lifileucel治疗晚期黑色素瘤

黑色素瘤是一种涉及色素生成细胞不受控制的生长的皮肤癌。这是一种最具侵袭性和耐药性的癌症。在过去十年中，免疫检查点抑制剂和靶向疗法极大地改善了晚期黑色素瘤的治疗效果。然而，相当大比例的患者没有应答或最终复发，并且在进展后的治疗选择有限。

现在，在既往抗PD-1/PD-L1治疗和靶向治疗期间或之后进展的晚期黑色素瘤患者有望迎来一种治疗选择。据iovance Biotherapeutics,Inc.称，美国FDA已接受lifileucel(研究代码LN-144)用于晚期黑色素瘤患者的生物制品许可申请(BLA)，并授予优先审查。监管决定的目标日期定为2023年11月25日。

Lifileucel是一种多克隆肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，利用免疫系统识别和破坏癌细胞的能力。如果获得批准，lifileucel将成为FDA批准的首个个体化、一次性实体瘤细胞疗法。

该申请得到C-144-01研究(NCT02360579)数据的支持，该研究在既往抗pd-1/L1治疗和靶向治疗期间或之后发生进展的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者中评估了lifileucel的疗效。

疗效分析包括153名患者；所有患者在免疫检查点抑制剂治疗和靶向BRAF/MEK抑制剂治疗期间或之后均出现进展。

中位随访36.5个月后，客观缓解率为31.4%(95%CI,24.1~39.4)，其中9例完全缓解，39例部分缓解。至达到最佳应答的中位时间为1.5个月。未达到缓解的中位持续时间，41.7%的应答者缓解持续≥24个月。

研究结果还表明，在首次评估（6周）时获得缓解的患者中，尚未完成中位总生存期(OS)（95%CI，30.4-未完成）。在所有患者中，中位OS为13.9个月（95%CI，10.6-17.8）。

该公司还在3期TILVANCE-301试验(NCT05727904)中研究lifileucel对未经治疗、不可切除或转移性黑色素瘤患者的疗效。如果lifileucel获得加速批准，本研究将作为确证性研究，支持其获得完全批准。

参考来源：'Iovance Biotherapeutics announces US Food and Drug Administration acceptance of the Biologics License Application of lifileucel for the treatment of advanced melanoma’，新闻发布。iovance Biotherapeutics,Inc.；2023年5月26日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。