阿斯利康的药物Voydeya(danicopan)已在日本获得全球首个监管批准，作为附加疗法，用于治疗对C5抑制剂治疗应答不足的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。
该药物是一种首创的口服D因子抑制剂。目前也正在接受美国和欧盟监管机构的审查。
在PNH中，一组称为补体级联的免疫蛋白异常激活，从而破坏血细胞。阿斯利康的C5抑制剂疗法依库珠单抗和Ultomiris都通过靶向一种名为C5的补体蛋白来阻止补体激活。但根据阿斯利康的说法，大约10%至20%接受C5抑制剂治疗的PNH患者仍旧会经历临床相关的血管外溶血(EVH)，即血管外的红细胞被破坏。持续的血管外溶血会使贫血等PNH症状难以控制。
Voydeya被设计为两种C5抑制剂疗法的潜在补充，旨在靶向和阻断一种不同的补体蛋白，称为D因子。以此旨在帮助控制血管外溶血，同时也不干扰控制血管内溶血的C5抑制剂。
该批准是基于关键的全球ALPHA三期试验(NCT04469465)的积极结果。试验评估了Voydeya作为Ultomiris或依库珠单抗的附加疗法对经历临床显著血管外溶血（定义为血红蛋白≤9.5g/dL且绝对网织红细胞计数水平≥120x10⁹/L）的PNH患者的疗效和安全性。
在这项双盲、安慰剂对照、多剂量试验中，患者被纳入并随机接受Voydeya或安慰剂（2:1）治疗，同时接受持续12周的依库珠单抗/Ultomiris治疗。截至2022年6月28日，一旦63名患者完成12周的主要评估期或停止治疗，就进行预先指定的中期分析。
在12周时，服用安慰剂加C5抑制剂的患者被转换为服用Voydeya加依库珠单抗/Ultomiris的患者，而服用Voydeya加依库珠单抗/Ultomiris的患者继续治疗12周。
完成两个治疗期（24周）的患者可以选择参加为期两年的长期延长期，并在依库珠单抗或Ultomiris的基础上继续接受Voydeya治疗。该研究的开放标签期正在进行中。
中期分析结果显示，Voydeya达到了从初始到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估-疲劳量表(FACIT-Fatigue)评分的变化。
另外，进一步的长期数据显示，Voydeya治疗组这种效果已持续了近一年。
安全性方面，Voydeya总体耐受性良好，没有出现新的安全问题。在试验中，最常见的治疗引起的不良事件是头痛、恶心、关节痛和腹泻。
参考来源：'Voydeya (danicopan) granted first-ever regulatory approval in Japan for adults with PNH to be used in combination with C5 inhibitor therapy’，新闻稿。AstraZeneca；2024年1月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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