△ 2019年，国家医保局就医保药品目录调整征求意见，优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。对于河南省郑州市的蒋先生来说，在7岁的女儿被确诊患有戈谢病后，“钱”成了他挽救女儿生命的关键所在。
戈谢病属于罕见病，唯一有效的药物是注射用伊米苷酶，使用剂量与体重有关，一瓶21850元，16公斤的女儿一个月注射两次的药费为10万余元。蒋先生对《中国报道》记者表示，现在除非药品被纳入医保或是药价下调，否则将很快无力承担药费。中国人口众多，像蒋先生这样的罕见病家庭不在少数。近期，另一罕见病——脊髓性肌萎缩症患者所需的特效药诺西那生纳注射液也因“一针70万元人民币”高价引起关注。去年11月，一段医保局专家与药企代表谈判的视频在网上流传，专家将治疗糖尿病药品达格列净片的价格从“5.62元”砍到了全球最低价“4.36元”，被媒体称作“灵魂砍价”。2020年国家医保用药目录调整在即，更多患者期待更多的药品被纳入目录，也期待更多的“灵魂砍价”提高药品可及性与可支付性。药品可及性亟须提高
△ 戈谢病治疗用药——注射用伊米苷酶。（受访者供图）“罕见病”“戈谢病”⋯⋯在女儿确诊患病后，蒋先生才对这些有了概念。不仅是蒋先生，由于罕见病发病率极低——根据中华医学会遗传分会的说法，患病率低于五十万分之一、新生儿发病率低于万分之一，多由基因突变引起，且仅有121个病种被纳入《第一批罕见病目录》，公众对此认知有限；再加上往往多病种、多学科交叉，误诊时有发生。
“我们1月到北京检测，很快就确诊了，还算幸运。”蒋先生表示，他结识的病友一两年才确诊是常事，那时脾脏已经过大，易损伤肝脏、骨头和神经，或是破裂致死。有药可用或许已是不幸中的渺茫希望。因为患病人数少、研发成本高、利润低，许多患者不得不面临没有特效药，或是药品意外断产的境况。二巯丙磺钠注射液是治疗肝豆状核变性的最主要药物。患病人徐女士告诉《中国报道》记者，之前自己用药最多的时候一次注射6支，每支20多元，但几个月前药厂停产，现在一次最多只给4支。该注射液重要生产厂商上海禾丰制药有限公司一位工作人员对《中国报道》记者表示，停产是因上游原料厂商断供，10月底才会有消息。该药品唯一的原料厂商上海万巷制药有限公司一位工作人员则回应，原料停产是因药厂搬迁，目前在等国家药监局的批件，估计9月份会有消息。进了医保，不一定能进医院
“70万元一支”药品的争议也在与国外的差价——澳大利亚患者自付费用为41澳元，约合人民币206元。
蔻德罕见病中心（CORD，原罕见病发展中心) 创始人、主任黄如方表示，该药品在澳洲价格低廉，是因为被纳入了药品福利计划，不是定价有差异。该药品在全球售价基本一致，在中国由于有慈善活动，价格还会比美国等国家低很多。记者查阅澳大利亚药品福利计划网站发现，政府采购单支价格也要11万澳元，合人民币55万余元。但这也带来了另一问题——高值罕见病用药是否应当被纳入医保。“罕见病患者对于药物的需求不是以价格来衡量的，而是以价值来衡量的。”黄如方表示，昂贵的药品可能是唯一的治疗方案，对于患者来讲就是救命药，是基本的医疗诉求，应该得到保障，“国家的医疗保障，应当负担那些家庭无力承担的部分”。医改专家、陕西省山阳县卫生健康局副局长徐毓才也表示，罕见病用药应该被纳入医保或其他社会救助范围，以防因价格昂贵，使患者及其家庭放弃治疗。但他也指出，我国医保是“基本医疗保险”，只能立足基金承受能力，适应群众基本医疗需求，将临床价值高、经济性评价优良的药品、诊疗项目、医用耗材纳入医保支付范围，虽然国家医保承受力应当足够——毕竟患病人数不多、报销比例可调整且可与药企谈判降低药价，但目前仍不能将全部费用纳入医保。事实上，纳入医保与否已有答案——2019年的国家医保目录更新中涉及了12种罕见病药物的新增与续签，加上以往谈判准入的药品，目前国家医保目录内共有38种罕见病药物，涉及21种罕见病，要做的只是再多一些。除此之外，针对药品研发、注册、供应等，也陆续有政策推出，但政策加持不等于万事大吉。徐毓才表示，医院出于控费等原因，或许也会导致进得了医保、进不了医院的情况。此前，为降低虚高的药品价格、改变以药养医的状况，国务院要求100个医改试点城市公立医院的药占比必须下降到30%以下。2019年1月，国家卫生健康委医政医管局局长张宗久表示，绩效考核标准将取消单一使用药占比，但在徐毓才看来，政策仍需完善。多方共济，社会共保
△ 北京天桥艺术中心小剧场后台，罕见病病友尹元月（左）正在对台词。
在药企、患者及政府部门间找到平衡点，提高罕见病用药的可及性与可支付性，是社会共同的期待。
徐毓才认为，针对“境外有药、境内无药”或是患者找不到购药路径的问题，政府部门可以建立罕见病用药平台，开放权威的罕见病药品网购；加快完善罕见病患者信息大数据——既可让药企了解销售对象情况，又能利用该数据进行有组织的谈判，降低药品价格。“有专家建议，确立政府先行主导的罕见病医疗保障价值取向；优先解决在我国已上市的但未纳入医保的药品保障问题；推进服务型政府建设，加强精细化治理思维，提升患者获得感；加速总结地方保障经验，允许一部分患者先实现药物可及，出台全国性罕见病保障政策，这些都是可行的。”过去10年，许多地方已在各自探索。CORD联合艾昆纬中国发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》总结出7种模式——专项基金模式、大病谈判模式、财政出资模式、政策型商业保险模式、医疗救助模式、医保零星增补模式和自主申报模式。“我们也是想通过评估，为下一阶段在中央层面的罕见病医疗保障制定提供思路。”黄如方表示，目前来看，以“浙江模式”为首的专项基金模式相较可持续。而根据调查，黄如方和团队也提出了更符合国情的“1+N”多方共付模式。“‘1’是政府，没有‘1’就没有‘N’。”黄如方表示，政府首先要有切实可行的举措，出台专门政策激励市场。“N”指的是多方支付，包括企业、社会慈善、个人、商业保险等，最重要的目的是减轻患者负担。“我们不应该对救助设定上限，而应该对患者自付设上限。”黄如方认为，一些模式给患者的救助是几十万封顶，但很多罕见药需要上百万，“所以我们提出，患者年自付不超过8万块，这也是我们综合中国罕见病患者的平均支付能力等数据得出的结果。”本文刊发于《中国报道》2020年9月刊
撰文：《中国报道》记者 左琳
责编：何晶
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