刚刚完成1亿美元B轮融资，又启动IPO！这家基因疗法公司有何“秘密武器”？

每年都有成千上万的儿童出生时伴随耳聋或听力困难。这些病例约有50%~60％是由DNA变化导致异常蛋白表达所引起的。总部位于波士顿的一家名为Akouos的公司正在开发一种基因疗法来解决这些问题，并计划进行首次公开募股。

6月5日，在向监管机构提交的文件中，Akouos设定了1亿美元的IPO初步目标，来获取资金以支持其开发的基因疗法进行首次人体测试。

图片来源：Akouos 官网

Akouos成立于2016年，此前已完成5000万美元的A轮和1.05亿美元的B轮融资（今年3月）。在IPO之前，Akouos的最大股东是5AM Ventures和New Enterprise Associates，二者分别拥有Akouos 21.6％和18.5％的股份。Akouos的基因疗法是基于哈佛医学院Luk Vandenberge教授的研究。

Akouos的第一个靶点是OTOF基因，该基因的突变导致了听力损失。OTOF编码一种称为otoferlin的蛋白质。当微小的内耳毛细胞吸收振动并将其转为大脑可以作为声音进行解释的信号时，听力就产生了。Akouos认为otoferlin是这一听力转化过程的关键蛋白，它能够使耳中的感觉细胞释放携带神经递质的小泡。这些神经递质会激活听觉神经元，后者又将信息转送到大脑，继而被识别为声音。

OTOF基因突变携带者通常为先天性耳聋。目前尚无FDA批准的疗法来治疗这种类型的耳聋。Akouos的实验性基因疗法AK-OTOF希望通过递送OTOF功能基因，来适当恢复otoferlin的表达。

Akouos的疗法使用工程化的腺相关病毒（AAV）进行基因递送，在针对其它疾病的一些基因疗法中，包括FDA已批准的以及在研的疗法，也同样采用了这一方法。但是内耳的解剖结构会对AAV基因疗法的递送造成一定的困难，而且AAV携带基因负荷的能力有限。

为了克服这些限制，Akouos使用了合成的AAV，这种人造病毒载体可以到达耳内的靶点。此外，Akouos还使用了“双重载体”的方法，这种方法利用了两种工程病毒，每种病毒携带OTOF基因的一个片段。

图片来源：Akouos 官网

在已进行的小鼠研究中，AK-OTOF可以将其基因负荷递送到内耳毛细胞中，恢复了小鼠的听觉功能。现在，Akouos希望在人体中测试这一技术。

Akouos有望在2021年向FDA提交进行临床试验的申请。如果一切按计划进行，Akouos期望在第二年报告临床试验的初步数据。

Akouos现已申请在纳斯达克上市。如果IPO成功完成，公司将把募得资金用于AK-OTOF的临床开发以及其它项目的临床前开发。

Akouos不是唯一一家针对遗传性听力损失开发新疗法的公司。位于波士顿的Decibel Therapeutics也在开发一款基因疗法来解决与Akouos开发的相同的遗传蛋白缺乏症。目前Decibel正与Regeneron一起进行这一疗法的临床前开发。位于圣地亚哥的Otonomy正在推进一项临床前基因疗法项目来解决由另一个关键基因GJB2突变引发的听力损失。此外，位于马萨诸塞州的Frequency Therapeutics正在开发一款再生医学疗法来诱导内耳毛细胞再生，解决毛细胞减少所引发的听力损失。

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参考资料：

1# Akouos Aims for an IPO to Advance Hearing Loss Gene Therapy to Clinic（来源：Xconomy）

新靶点

NKG2A | GARP | CD22 | LIF | CDK2 | WWP1 | VCAM1 | Flower | CD24 | Gingipains | DES1 | GPR139 | DHX37 | CXCL10-CXCR3轴 | 628个靶点 | CA19-9 | PTPN2

新疗法

新机制

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