红细胞疗法 I 期临床数据公布，Rubius股价大涨84%

临床阶段生物制药公司Rubius Therapeutics正致力于通过基因工程改造红细胞，从而创造出一种全新细胞药物，即红细胞疗法（Red-Cell Therapeutics）。3月15日，该公司公布了其主要候选产品RTX-240在晚期实体瘤患者中开展的I/II期临床试验的初步临床、药效学和肿瘤转移数据。该数据公布使Rubius股价大涨84.36%。

RTX-240是一种异体现货型细胞疗法，旨在同时呈现数十万个共刺激分子4-1BBL和IL-15TP，从而激活和扩增NK细胞和记忆T细胞，增强机体免疫力以杀死肿瘤细胞。

来源：Rubius Therapeutics官网

Rubius相信，这些数据为RED平台的初步概念验证提供了证据，证明红细胞可通过改造以模拟人类免疫系统，激发适应性免疫和先天免疫，从而在难治性癌症患者中产生临床应答。

来源：Rubius Therapeutics官网

该研究仍在继续招募受试者，截至2021年2月28日数据截止时，在实体瘤试验中完成了5个剂量队列研究（n=16），其中有16例患者可进行安全性评估(主要终点)，15例患者可进行疗效评估(次要终点)。

1例肛门癌患者确认达到部分缓解，靶病灶减少54%（来源：Rubius Therapeutics官网）

有2例患者达到PR（1例为未证实的PR），1例经抗PD-L1治疗进展的转移性肛门癌患者，在每4周给予1e8剂量后，靶病灶减少54%，达到部分缓解(PR)，数据截止时，该例患者距离接受第1剂治疗已经持续了8个月。另1例经抗PD-L1治疗进展的转移性葡萄膜黑色素瘤患者，在每4周给予1e10剂量后，目标肝病变完全消融并且14/15的肝病变得到缓解，达到未证实的PR。数据截止时，该例患者距离接受第1剂治疗已经持续了4个月。

1例转移性葡萄膜黑色素瘤患者显示未证实的部分缓解，在16周时肝靶病变完全消退（来源：Rubius Therapeutics官网）

此外，还有6例患者病情稳定(SD)，其中4例患者病情稳定至少12周。包括1例非小细胞肺癌(截至数据截止日期，疾病稳定12周，正在进行治疗)，1例软组织肉瘤患者(病情稳定4个月)，1例胰腺癌(病情稳定3个月)，1例前列腺癌患者(病情稳定4个月)。

安全性方面，最常见治疗相关的1/2级不良事件为疲劳(n=4)、寒战、恶心、食欲下降和关节痛，各报告了3例。无治疗相关3/4级不良事件，无剂量限制性毒性反应，仅有1例发生1级肝毒性事件。

RTX-240诱导NK细胞和T细胞群的活化和扩增（来源：Rubius Therapeutics官网）

药效学数据显示，所有患者NK或记忆CD8+T细胞出现了活化和/或扩增，其中9/16患者的两种细胞类型均表现出活化和扩增。这说明RTX-240激发了机体先天性和适应性免疫。