目前，Emicizumab已获FDA批准用于常规预防或减少血友病A成人和儿童患者（体内已有因子VIII抑制物）的出血发生。
A型血友病的特征在于凝血因子VIII缺陷而引起自发性或创伤性出血。目前，严重出血患者的标准疗法为每周2次～3次预防性输注凝血因子VIII。然而，在约30%的患者中，输注凝血因子VIII与出现其中和性抗体（使VIII因子无效）有关。Emicizumab（ACE910）可将活化因子IX和活化因子X桥接，以恢复活化因子VIII的功能。德国波恩大学的Johannes Oldenburg等人开展了一项多中心、3期临床试验，在出现VIII因子中和抗体的A型血友病患者中评估了每周一次皮下注射Emicizumab的预防效果。
该研究入组了12岁以上的受试者。那些出血时接受旁路制剂（如活化凝血酶原复合物浓缩剂）的患者以2：1的比例被随机分配至Emicizumab预防组（A组）和非预防组（B组）。主要终点是A组和B组的出血发生率的差异。之前接受过旁路制剂预防性治疗的受试者在C组中接受Emicizumab预防治疗。
该研究共招募了109名男性A型血友病受试者。Emicizumab预防组（A组，35人）和非预防组（B组，18人）的年度出血发生率分别为2.9例和23.3例，具有显著差异（P <0.001）。 A组中的22名受试者（63%）未发生出血事件，而B组只有1名参与者（6%）未出现出血事件。在过去参与非介入性研究的24名C组受试者中，Emicizumab预防的出血率比之前使用的旁路制剂预防要低79%（P <0.001）。总的来说，103例接受Emicizumab预防的受试者出现了198例不良事件；最常见的不良事件是注射部位反应（占所有患者的15%）。2例多次输注活化凝血酶原复合物浓缩剂治疗突破性出血的受试者各自报告了血栓性微血管病和血栓形成。未检测到抗药物抗体。
该研究结果表明，在出现中和抗体的A型血友病患者中，Emicizumab预防给药能够显著降低出血事件的发生率。
参考文献：New England Journal of Medicine 2017;377:809-818
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