2018年，三氧化二砷(Trisenox)注射液已被美国食品药品管理局（FDA）批准与全反式维甲酸(ATRA)药物维A酸(Tretinoin)联合治疗成人新诊断、低风险、有t(15;17)易位或PML-RARA基因表达、急性早幼粒细胞白血病(APL)。
由反式维甲酸和以蒽环类为基础的化学疗法已经将急性早幼粒细胞白血病变成了一种治愈率很高的疾病。多项大规模的多中心临床试验证明，这种联合治疗的总缓解率可以达到95%，治愈率可以超过80%。因此，对于新诊断的急性早幼粒细胞白血病，该疗法被认为是标准治疗方案。但越来越多的研究表明，三氧化二砷也是治疗急性早幼粒细胞白血病很有效的药物。
意大利Tor Vergata大学的研究人员曾进行过一项Ⅲ期多中心试验，比较全反式维甲酸联合化学疗法或三氧化二砷治疗低-中度风险的急性早幼粒细胞白血病的疗效。受试者随机分配到全反式维甲酸联合三氧化二砷组进行诱导和巩固治疗，或接受全反式维甲酸联合伊达比星标准治疗，随后用全反式维甲酸联合化疗进行三个周期的巩固治疗，然后用低剂量化学疗法和全反式维甲酸维持治疗。该研究为非劣效性研究，标准为两组间2年无事件生存率的差异不超过5%。
结果显示，全反式维甲酸-三氧化二砷组的77名受试者全部获得完全缓解（100%），全反式维甲酸-化疗组的79名受试者中有75人达到完全缓解（95%）。中位随访时间为34.4个月。两年无事件生存率全反式维甲酸-三氧化二砷组为97%，全反式维甲酸-化疗组为86%。在随访期间有7名受试者复发，全反式维甲酸-三氧化二砷组2名，全反式维甲酸-化疗组5名。总存活率也是全反式维甲酸-三氧化二砷组更佳。同全反式维甲酸-化疗组相比，全反式维甲酸-三氧化二砷组血液学毒性更少、感染发生率更低，但是肝毒性更多见。
该研究表明，与全反式维甲酸-化疗相比，全反式维甲酸-三氧化二砷治疗低-中危急性早幼粒细胞白血病患者至少具有非劣效性，甚至更优。
参考文献：New England Journal of Medicine 2013;369:111-121
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