BST02获得FDA肝癌管理快速通道认定
Biosyngen近日宣布，其针对肝癌的创新TIL疗法BST02获得了FDA的IND批准。这一批准标志着BST02成为全球首个专门针对肝癌治疗而设计并进入临床试验阶段的TIL疗法。此外，FDA的快速通道资格进一步强调了BST02在肝癌治疗领域的潜在重要性和创新价值。
TIL疗法通过从患者的肿瘤组织中分离出自然存在的淋巴细胞，并在实验室环境中进行扩增和功能增强，然后将这些优化后的细胞重新输回患者体内，以期达到对抗肿瘤的效果。这种方法的优势在于其能够提供多种T细胞受体（TCR）克隆，增强对肿瘤的定位能力，并减少对特定目标的毒性。
BST02通过其独特的冷冻保存方法，解决了传统TIL疗法在距离和高剂量IL-2使用上的限制，探索性临床试验初步结果显示了其安全性和有效性。这种治疗策略对于包括肝细胞癌和肝内胆管癌在内的所有肝癌类型提供了一种新的治疗选择，有望改善全球范围内肝癌患者的预后。
BST02就是这样一种TIL疗法。它通过从患者自己的肿瘤中提取淋巴细胞，这些淋巴细胞能够特异性地识别肿瘤细胞上的抗原。在体外，这些细胞在细胞因子的作用下快速增殖同时保持其原始特性，以此来扩大具有抗肿瘤作用的T细胞群体，然后将这些细胞重新注入患者体内，以达到消灭肿瘤的目的。
然而，传统的TIL疗法在实际应用中遇到了一些挑战，如生产地点需靠近临床中心，以及在治疗中需要联合使用高剂量的IL-2，这可能引发安全性问题。根据Biosyngen的公告，其开发的BST02通过采用冷冻技术克服了这些地理限制，并且不依赖于高剂量的IL-2，其安全性和有效性在早期临床试验中已得到初步证实。
FDA授予RZ-001 孤儿药资格
Rznomics是一家总部位于韩国的生物制药公司，主营RNA基因治疗药物的研发期用于治疗肝细胞癌患者的RZ-001，已从FDA获得孤儿药物认定。
RZ-001在肝细胞癌方面获得的孤儿药物认定允许其在产品获批后享有7年的市场独家销售权、免除用户费用和税收抵免。
Rznomics开发的基于核糖酶的RNA编辑技术具有独特特点，与其他核酸基编辑方法不同：
（1）单个RNA分子催化能同时抑制目标RNA表达并表达治疗性RNA，因此，这种双重活性可能不需要额外的蛋白质或辅因子。
（2）通过仅在表达目标基因的细胞/组织中选择性诱导治疗性RNA表达，可以提高安全性。
（3）治疗性基因表达可以与内源性细胞目标RNA水平成比例调节。
（4）编辑发生在RNA水平，而非基因组水平，从而消除了关于基因组毒性和永久基因组变化的担忧。
（5）具有多个突变位点散布在目标RNA中的适应症可以通过设计单个RNA进行编辑，该RNA设计为响应所有突变上游，并通过替换和编辑大片段RNA。
（6）可以通过在核糖酶本身内建控制机制来增加安全性，无需调节内在细胞机制或外部蛋白。
更具体地说，RZ-001通过在癌细胞中选择性抑制hTERT表达来发挥有效的抗肝细胞癌活性，这些癌细胞过度表达hTERT，并通过将HSVtk编码序列转接入重编程的hTERT mRNA中，同时诱导细胞毒性效应。此外，这种编辑的结果在临床前动物模型中有效地诱导免疫细胞渗透到HCC肿瘤中。
此外，Rznomics已从FDA获得RZ-001在肝细胞癌的I/IIa期IND批准，这将是一项剂量递增/扩展研究，旨在调查RZ-001在无肝外转移的HCC患者中的安全性、耐受性和疗效。
最近，Rznomics已与罗氏就RZ-001进行肝细胞癌临床合作协议，以研究RZ-001与罗氏的阿替利珠单抗联合使用。
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