史上最贵新药，诺华的小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法 （Zolgensma），经美国FDA批准在美上市，一支药物标价210万美元，约合人民币1400多万一支。
由于药价太贵，被人称为，这是以患儿的生命，进行绑架的赎金。当然，新药贵，因为研发成本高，研发风险大，这才是最根本逻辑。但是这1400多万一支，基本上没有给患儿更多生存的希望。
小儿脊髓性肌肉萎缩症
要说清出这个问题，首先要了解一下啊什么是：“小儿脊髓性肌肉萎缩症”。
脊髓性肌萎缩（SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因 SMN1 缺陷引起，在基因疗法之前无药可治疗。
根据疾病的发生时间和严重程度，SMA 可分为 1 型、2 型、3 型和 4 型，大约 60% 的SMA患者是 1 型，也是最严重的一种类型。
据估计，SMA发病率为 1/6000～1/10000，也就是说每 10000 名新生儿中就有一人受此影响，其中 90% 的患病婴儿活不过 2 岁。
据北京晚报消息，北京大学第一医院儿科副主任熊晖介绍说，人群中，脊髓性肌萎缩症致病基因的携带率非常高，大约为2%左右，也就是50个普通人中就有一个是脊髓性肌萎缩症基因携带者。一旦夫妻双方都是携带者，则每一胎生患儿的概率为25%，生无症状携带者的概率为50%，生一个健康孩子的概率为25%。
就是说，这种病是绝症，而且罕见，因此，患者大概率不是富翁，根本无力承担如此昂贵的药价。
所以，就算是赎金，患者家庭也无力承担。
Zolgensma成本到底多少？
据文汇报报道，2018 年 11 月，诺华旗下 AveXis 总裁 David Lennon 在投资电话会议上表示，“400 万美元是一笔可观的资金，但我们认为这是一个具有成本效益的关键点。我们已经进行过研究，定价在 400 万至 500 万美元，才能够维持成本。”
Zolgensma 正式上市，不是500万，也不是400万，而是210万美元，虽然依然是天价，但是已经体现了诺华的社会担当。
而且，诺华称，只要一针，Zolgensma 可根本性解决 1 型 SMA 的遗传病因，这是一次性治愈罕见遗传病史上绝对的里程碑，可以载入史册。
但是，这种天价药，如果真的由患者承担，那么这种药，除了作为科研成果以外就很难产生实际社会效益。如果患者用不起，医疗费用无人承担，那么医药研发企业就无法获利，从而无法持续承担下一个新药的研发。
这是死循环，研发利益链的断裂！
出路在哪里？
从药企角度出发，肯定是社会承担新药研发成本最恰当。因此，诺华 CEO Vas Narasimhan 博士就曾呼吁改变美国的药物支付系统，为高达数百万美元的天价药物建立新的药物支付模式。
Narasimhan 在 CNBC 评论中表示：“我们需要新的经济模型来确定，与长期慢性病治疗所节省的成本和痛苦相比，新的治愈疗法究竟有多少价值。”
一般来说，人命是无价的，但是在现今世界，免不了高低贵贱。如果整个社会买单，那么一方面，政府需要针对研发机构套利做审查，赌上这个漏洞。另一方面，政府需要平衡支付这笔钱的价值，和整个社会价值之间的平衡。
另外，政府还需要考虑减少因过度竞争而产生研发浪费。比如，同样的药，很可能会有多家企业同时研发，虽然进度有差别，但是最终都花了巨额研发费用。如果这些费用都由政府承担，那么整个社会都需要重新衡量这种研发方式的效率。
或许，将新药研发收归国也是一种选择。数据显示，目前全球有5000多种罕见性疾病是由单一基因突变引起的，从而可以进行靶向“基因”的定点治疗。
难道，罕见病患者中超级富翁的比例，才是新药研发的目标客户群体？
那么，就只能指望全世界的富翁们都得罕见病了。不过，以超级富翁的医疗条件，生育筛查肯定要比一般人仔细的多，因此基因缺陷而导致的罕见病比例可能要比普通人更低。
得罕见病的，可能更多是缺乏医疗条件，生育缺陷筛查不充分的群体。
贵药与穷患者，才是医药矛盾的焦点！
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