干细胞过早以及过快地分化成特定的组织细胞，这成为了干细胞治疗面临的主要挑战之一。如今，英属哥伦比亚大学（UBC）以及斯坦福大学的科研团队发现一种药物（甲基转移酶抑制剂）能够克服这种挑战。如果该药物在人类试验中拥有一样的效果，那么将有望推动干细胞疗法更快进入临床。相关结论于近日发表在《Cell Stem Cell》杂志上。
在这项研究中，科研人员使用干细胞来助力肌肉组织的再生，以治疗肌肉萎缩症。肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，肌肉会随着时间的推移而损伤和衰弱。干细胞由于能够分化或生成人体特殊组织细胞，因而治疗肌肉萎缩症十分具有潜力。理论上讲，干细胞可以生成不受疾病影响的新组织来替代受损组织。
然而，对于肌肉疾病的治疗，至今科学家都难以开发成功的治疗方法，因为一旦干细胞在实验室培养皿中分离，它们就不会保持干细胞的状态，开始分化。在这种情况下，肌肉干细胞停止分裂，取而代之的是分化成为肌纤维，从而不能很好地进行移植。
可以这样比喻，干细胞就像面粉，可以被烘烤成任何数量的馅饼、饼干或面包。然而，一旦形成了饼干或面包，面粉就不存在了。问题是，所有的面粉都变成了“面包”等物质，但事实上我们需要它们保持“面粉”状态，以继续复制并产生足够的细胞，使人们能够有效地移植和再生组织。
在这项研究中，科研人员发现了一种名为Setd7的蛋白质在控制干细胞生长和发育为肌纤维的过程起着重要作用。而甲基转移酶抑制剂能够抑制Setd7蛋白，防止干细胞分化，使之继续分裂。将含有甲基转移酶抑制剂的干细胞植入肌肉萎缩模型小鼠的后腿时，它们与肌肉融合，并再生组织，提高肌肉的强度。
这项研究揭示了一种提高肌肉干细胞治疗潜能的新方法，该方法能够使干细胞成功移植至受损组织，并促进组织再生和改善肌肉功能。
干细胞治疗肌肉萎缩症
肌肉萎缩症是一种由基因缺陷导致的罕见先天性疾病，由抗萎缩蛋白缺乏或功能受损而引起，是一组进行性骨骼肌细胞退化疾病，患者的骨骼肌再生反应无法满足肌细胞退化后修复过程的需求。这类疾病的发病机制和诊断治疗研究近年取得了重大进展，但临床尚无成熟有效的治疗方法。基因治疗、干细胞治疗以及抗炎药物等治疗方案成为了肌肉萎缩症治疗的主要研究方向。
肌肉萎缩症可直接影响肌肉干细胞。肌肉干细胞负责在肌肉损伤后进行修复，生成肌纤维的前体细胞。2010年，美国科研人员在《科学转化医学杂志》上报告称，他们以腿部肌肉受伤的年轻实验鼠为研究对象发现，植入肌肉干细胞可以使实验鼠肌肉恢复得比受伤前更强大，还可帮助实验鼠抵御因衰老而导致的肌肉萎缩。
2014年， 日本研究人员在《自然通讯》杂志上表示，他们发现了两种能够促进骨骼肌再生的小核糖核酸，添加了小核糖核酸的骨骼肌干细胞植入肌肉萎缩症动物体内时，可成功实现骨骼肌的再生。
近些年，针对肌肉萎缩症治疗的研究不断取得进展，新的治疗策略和方法层出不穷。随着科学的开展，目前部分与干细胞治疗肌肉萎缩症相关的研究已进入临床试验阶段。根据clinicaltrials.gov网站显示的数据，虽然此类临床试验数目不是很庞大，但是呈逐年上升的趋势。
展望
肌肉萎缩症是一种发病概率为五千分之一的罕见病，目前尚无法治愈。事实上，目前还有很多罕见病与肌肉萎缩症一样尚无有效治疗策略。干细胞技术的发展，渐渐给一些罕见病带来新希望。每一项干细胞研究进展都是一个福音，这些科技进步或是给过去无计可施的难治性疾病带来新思路，或是让先进疗法向临床迈进一步！科技造福人类的时代正走来！
参考文献：
Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In VitroExpansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential
Prevention of Muscle Aging by Myofiber-Associated Satellite Cell Transplantation
miR-195/497 induce postnatal quiescence of skeletal muscle stem cells
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