PD-1抑制剂retifanlimab（瑞弗利单抗）适应症：肛管鳞状细胞癌，效果如何？

　　2021年07月，美国食FDA拒绝批准静脉注射PD-1抑制剂retifanlimab（瑞弗利单抗）的生物制品许可申请（BLA）：用于治疗接受铂类化疗期间疾病进展或不能耐受铂类化疗的的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者。

　　根据肿瘤药物咨询委员会（ODAC）2021年6月24日的建议，FDA确定需要更多的数据来证明retifanlimab对晚期或转移性SCAC患者的临床疗效。

　　SCAC与人乳头瘤病毒（HPV）和HIV感染有关，约占消化系统癌症的3%。转移性SCAC患者的5年生存率很低，在一线化疗后病情进展的SCAC患者，目前还没有批准的治疗方案。

　　静脉注射PD-1抑制剂retifanlimab（瑞弗利单抗）治疗接受铂类化疗期间疾病进展或不能耐受铂类化疗的的局部晚期或转移性肛管鳞状细胞癌（SCAC）成人患者效果如何？

　　该试验在94例先前接受标准铂类化疗疾病进展、或没有资格或不能耐受铂类化疗的局部晚期或转移性SCAC成人患者中开展，其中包括一些控制良好的HIV感染者（10%），试验评估了retifanlimab单药治疗的疗效和安全性。

　　结果显示，retifanlimab单药治疗的客观缓解率（ORR）为14%，疾病控制率（DCR）为49%。无论PD-L1状态、是否存在肝转移、年龄、HIV+状态如何，均观察到缓解，且缓解持久，中位缓解持续时间（DOR）为9.5个月。中位无进展生存期（PFS）为2.3个月、中位总生存期（OS）为10.1个月。该研究中，治疗相关不良事件（≥3级）发生率为11.7%，免疫相关不良事件（≥3级）发生率为6.4%。最常见的不良反应（发生率≥20%）为疲劳和腹泻。