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芦可替尼治疗骨髓纤维化怎么样?芦可替尼医保报销情况

  芦可替尼已在国内上市多年,作为目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物,由于价格过于昂贵,让很多家庭很受伤。

  什么是骨髓纤维化?

  骨髓纤维化(MF)是一种难以治愈的造血干细胞克隆性疾病,包括原发性骨髓纤维化(PMF)及继发性骨髓纤维化。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生,其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病,原发性髓纤又称“骨髓硬化症”、“原因不明的髓样化生”。本病具有不同程度的骨髓纤维组织增生,以及主要发生在脾、其次在肝和淋巴结内的髓外造血,典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。本病属少见疾病,发病率0.2/100000~2/100000。发病年龄多在50~70岁之间,也可见于婴幼儿,男性略高于女性,中位生存期约为6年。

  本病多数起病缓慢,早期可无任何症状,其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。本病多数进展缓慢,病程1~30年,部分可转变为急性白血病。少数表现急性骨髓纤维化,其病程短且凶险,多于1年内死亡。

  骨髓纤维化对身体有哪些危害?

  1、脾、肝肿大:临床上存在脾肝肿大的患者几乎是100%,一些病人偶尔也会发现自己左上腹有一肿块或体检时被发现,有人认为脾大程度与病程有关,脾肋下每1CM代表一年病程;由于脾大,人们就会有感觉腹部饱满或沉重压迫;而脾触之坚实,一般无压痛;但如脾增大太快,患者们就会因脾局部梗死而发生局部疼痛,甚至可以听到摩擦音。

  2、全身性症状:中晚期骨髓纤维化患者大多有乏力、体重减轻、怕热、多汗等表现,一些患者的食欲一般或减退,晚期患者会有消瘦情况,而贫血早期既有轻度贫血,随血红蛋白下降逐渐加重,晚期骨髓纤维化患者还会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状;其中有出血情况的患者会在早期血小板计数增高或正常,晚期患者会有血小板减少,皮肤常出现紫癜或瘀斑,可有鼻衄。

  3、严重发热:骨髓纤维化的具体症状中就包括发热,而发热多数是由感染引起的,一些患者也会有有原因不明腹泻情况,由于髓外造血引起相应器官的症状,几乎所有骨髓纤维化患者都会有脾肿大,约50%骨髓纤维化患者在就诊时脾大已达盆腔,脾大与脾血流量增加,肝内血流阻力增高及脾髓外造血有关,多数都是质多坚硬、表面光滑、无触痛,少数患者无脾肿大。

  4、乏力多汗:中晚期骨髓纤维化患者大多都会有乏力、体重减轻、怕热、多汗等表现;此时的患者食欲一般或减退;晚期骨髓纤维化患者的消瘦情况非常的明显;贫血早期患者既有轻度贫血,而随血红蛋白下降逐渐加重,晚期患者就会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等情况,而这些情况都会对人们的身体造成更多的伤害。

  此外,骨髓纤维化患者还可能导致患者出现体重骤减,骨髓受损的现象,导致人们细胞容量增加、中性粒细胞增生、巨核细胞增生和不典型增生等,因此,一旦察觉骨髓纤维化症状,或者是经检查确诊骨髓纤维化,一定要积极采取相应的治疗措施,通过治疗尽早恢复健康的状态。

  骨髓纤维化应如何治疗?

  PMF的治疗策略依据患者的预后分组和临床症状来制定,较低危组患者如果没有明显的临床症状,无明显的贫血(HgB<100g/L)、无明显的脾脏肿大(触诊左缘肋下>10 cm)、白细胞计数增高(>25×109/L)或显著血小板计数增高(>l 000x109/L),可以仅观察、监测病情变化,如果有症状,可采用芦可替尼、干扰素、羟基脲等治疗。对于较高危组患者,主要根据患者血小板的水平制定方案,具体见下图:

  当出现以下症状的时候,一般可以考虑使用芦可替尼治疗,具体需要和自己的主治医生沟通确认:

  ①症状性脾脏肿大;

  ②出现影响到生活质量的相关症状;

  ③导致了肝脏肿大和门脉高压;

  在目前临床实验的数据中,芦可替尼已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为:芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。因此,对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取芦可替尼治疗。

  磷酸芦可替尼片(捷恪卫)医保报销条件:

  限中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化 (PET-MF)的患者。

  协议有效期:2020年1月1日至2021年12月31日。

  芦可替尼仿制药已在孟加拉上市,孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进,已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib-5经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产,所以质量有保障。

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