Fintepla(芬氟拉明)治疗Dravet综合症，三期研究中减少惊厥发作

2020年9月10日，全球生物制药公司Zogenix报告了三期研究中FINTEPLA 芬氟拉明口服溶液在与Dravet综合症相关的癫痫发作治疗中取得的积极效果。这项研究证实了FINTEPLA对这种严重，罕见且经常使人衰弱的婴儿发作型癫痫病患者，减少惊厥发作有实质性影响。

Stephen J. Farr博士说：

“全球Dravet治疗领域仍存在大量未满足的需求，这些令人信服的结果证实了FINTEPLA对Dravet综合症提供的大量癫痫控制水平，研究1和2也证明了这一点。”

 

芬氟拉明

研究3是一项多国性，随机，双盲，安慰剂对照的3期研究，纳入了143名患有Dravet综合症的儿童和青少年，现有的抗癫痫药无法充分控制他们的癫痫发作。患者的中位年龄为9岁（范围2-18岁），研究组的平均基线惊厥发作频率约为每月63次癫痫发作。

在为期六周的基线观察期后，将患者随机分为三个治疗组之一：FINTEPLA 0.7 mg / kg /天（最大每日剂量26 mg；n = 49），FINTEPLA 0.2 mg / kg /天（n = 46）或安慰剂（n = 48），其中将FINTEPLA或安慰剂添加到每个患者目前的抗癫痫药治疗方案中。在两周内将患者滴定至FINTEPLA的目标剂量，然后保持该固定剂量12周。

该研究达到了其主要目的，表明与安慰剂组相比，FINTEPLA 0.7 mg / kg /天组的患者平均每月惊厥发作减少了64.8％（p <0.0001）。FINTEPLA 0.7 mg / kg /天的患者每月惊厥发作频率的中位数降低率为73.7％，而安慰剂患者为7.6％。

次要目标是比较0.2 mg / kg / day较低剂量的FINTEPLA与安慰剂的效果，结果表明，与安慰剂相比，较低剂量组的患者平均每月惊厥发作减少了49.9％（p <0.0001）。总体而言，这些主要数据与研究1的结果高度吻合，证明了FINTEPLA在治疗Dravet综合症的惊厥性癫痫发作中的剂量反应关系。

FINTEPLA在这项研究中通常耐受良好，不良事件与研究1和研究2中观察到的不良事件一致，并且与芬氟拉明的安全性已知。与安慰剂组相比，治疗组出现治疗不良事件的发生率更高。在整个研究中进行的前瞻性心脏安全监测表明，没有研究患者发生瓣膜性心脏病或肺动脉高压。

FINTEPLA首席研究员说：

“ Dravet综合症是一种罕见的，难治性的儿童发作性癫痫病，其特症是频繁发作且发作时间长，难以用现有药物控制。鉴于临床研究中惊厥性癫痫发作频率的显著降低，加上持续不断的稳健的安全性监测（将成为该药物的使用的一部分），我继续认为，它将为Dravet综合症患者提供极其重要的治疗选择，并且给世界各地遭受这种疾病严重影响的家庭带来新希望。”

FINTEPLA已于2020年6月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗2岁及2岁以上患者与Dravet综合症相关的癫痫发作，欧洲药品管理局正在审查销售许可申请（MAA）（ EMA）。

参考资料

[1]Zogenix Announces Positive Top-Line Results from its Third Pivotal Phase 3 Clinical Trial (Study 3) of FINTEPLA? in Dravet Syndrome