癌症疫苗AV-GBM-1改善了新诊断胶质母细胞瘤患者的PFS

试验发现

一项2期试验（NCT03400917）的数据显示，AV-GBM-1（一种个性化癌症疫苗）改善了新诊断的胶质母细胞瘤患者的无进展生存期（PFS）。

在2020年SITC年会上公布的结果显示，疫苗在7个月时的PFS率为69%，与此时间点的先前比率50%相比是有利的。该疫苗的中位PFS为10.0个月（95%CI，8.5-11.5），而该患者群体标准疗法的PFS（95%CI，5.8-8.2）为6.9个月（95%CI，5.8-8.2）（在确定其标准疗法地位的里程碑试验中）。据AIVITA Biomedical称，治疗6.9个月后，进展或死亡的风险降低了38%。

此外，使用AV-GBM-1第12个月时的总生存率（OS）为72%，与先前61%的总生存率相比也是有利的。

原发性胶质母细胞瘤患者的标准治疗方法与较差的生存预后相关。研究人员假设，用患者特异性疫苗进行辅助治疗可以通过增强免疫缓解，有助于改善患者的预后。AV-GMB-1由自体树突状细胞组成，而这些细胞由拥有自我更新机制的肿瘤起始细胞的自体肿瘤抗原组成。

在单组2期试验中，共有57名患者被安排在6个月内接受最多8次AV-GBM-1。在分析时，患者已完成治疗，并在7.2个月至24.2个月之间进行跟踪并进一步分析。

试验对象

患者在手术恢复后且在开始接受替莫唑胺化疗和放疗之前被纳入试验。要想被纳入试验，患者必须诊断为原发性胶质母细胞瘤，肿瘤切除时年龄在70岁以下，在无血清培养基中成功培养癌细胞，通过白细胞去除术收集可接受的单核细胞，手术恢复后的Karnofsky表现评分（KPS）为70分以上。

研究人员利用白细胞介素-4和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）从外周血单核细胞产生树突状细胞。利用肿瘤细胞裂解液中的自体肿瘤抗原生成树突状细胞，制备每个患者的特异性疫苗。患者从化疗和放疗恢复后开始治疗。每注射一次疫苗，在注射第1、2、3、8、12、16、20和24周时，也会注射剂量为500 mcg的GM-CSF。

试验目的

试验的主要目标包括确认生产患者特异性疫苗的可行性、接种这些疫苗的安全性、从被纳入试验之日起的存活率、PFS以及从诊断性外科切除之日起的存活率。

试验参与者的中位年龄为59岁，大多数（70%）为男性。此外，72%是白人，17%是西班牙裔人，3%是黑人，2%是亚洲人。超过一半的患者（52%）没有MGMT甲基化，而22%的患者有；对于27%的患者，该数据是未知的。20%的患者患有IDH突变的肿瘤。42%的患者KPS评分为90分，28%的患者评分为80分，23%的患者评分为70分，7%的患者评分为100分。

57名患者接受了治疗。在这些患者中，39名患者接受了全部8次剂量，2名患者完成了7次剂量，5名患者接受了6次剂量，2名患者接受了4次剂量，5名患者接受了3次剂量，3名患者完成了2次剂量。

关于安全性，人们发现这种疫苗具有良好的耐受性。最常见的毒性反应是局部注射部位反应。值得注意的是，没有试验参与者因为不良反应而停止治疗。在28名患者中观察到54种严重的毒性反应，但这些毒性反应与该疫苗无关。

参考文献：

https://www.onclive.com/view/cancer-vaccine-av-gbm-1-improves-pfs-in-newly-diagnosed-glioblastoma