美东时间 1 月 10 日，拜耳宣布与基因编辑初创 Mammoth Biosciences 达成一项战略合作，以此获得后者专有的 CRISPR/Cas9 技术开发体内基因编辑疗法。
根据协议条款，拜耳将支付 Mammoth Biosciences 公司 4000 万美元预付款，以及后续超 10 亿美元的潜在里程碑款项。
达成协议后，拜耳将利用 Mammoth Biosciences 的超小型 Cas 酶，包括 Cas14 和 Casɸ。本次合作涉及所选定的 5 种体内基因编辑适应症，其中首选适应症为肝脏疾病。
据外媒报道，这也是 Mammoth Biosciences 自成立以来首次与大型跨国公司达成合作。此前，曾与 Vertex 达成药物研发合作，基于 CRISPR 系统开发针对遗传疾病的基因编辑疗法。
拜耳制药部总裁 Stefan Oelrich 表示，与 Mammoth Biosciences 科学团队的合作将会是我们改善目前难以治疗的疾病的一个重要支持。
“本次合作是建立在 Mammoth Biosciences 的专有技术和 CRISPR 系统基础上，同时结合了拜耳在药物开发方面的专业知识。” 首席商务官兼治疗策略负责人 Peter Nell 说。
Mammoth Biosciences 成立于 2017 年，由 2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin 等人联合创办。成立 3 年以来，该公司累计完成了 6 轮融资，并在 2021 年斩获 1.5 亿美元 D 轮融资后进入独角兽行业。
图 | 融资纪录（来源：Crunchbase）
该公司的一大重点业务是开发不同 Cas 蛋白的新型 CRISPR 系统。其 CRISPR 平台包括一个独有的新型 Cas 酶工具箱，该公司称之为地球上最大的 CRISPR 蛋白工具箱。包括针对双链 DNA 的 Cas12、针对并识别单链 DNA 的 Cas13、针对单链 DNA 的 Cas14、以及专门编码在巨大噬菌体基因组中的 Casɸ。这些编辑工具也都是在其联合创始人 Jennifer Doudna 的实验室被发现的。
其编辑工具的大小，约为目前普遍使用的 CRISPR/Cas9 酶的三分之一，上文提到的 Cas14 和 Casɸ是已知最小的 CRISPR 系统。另外，其 Cas14 和 Casɸ蛋白不是来自细菌，所以可以消除免疫原性风险。
“我们的目标是设计出更小、更精准的基因编辑工具，与第一代 Cas9 系统相比，这些新型工具编辑效率更高和安全性更好。”Mammoth Biosciences 联合创始人兼首席科学官 Lucas Harrington 博士称。
图 | 基因编辑工具包（来源：Mammoth Biosciences 官网）
Peter Nell 表示，Mammoth Biosciences 将负责为合作中的基因编辑疗法设计编辑工具，我相信我们在 CRISPR 领域的专业经验和知识能够为拜耳的项目挑选出最佳的基因编辑系统。
这可能也是拜耳对 Mammoth Biosciences 青睐的原因之一。同时，这次合作也是拜耳强化基因和细胞疗法战略的又一动作。
拜耳在一份公告中指出，细胞和基因疗法是药物开发的重要方向，并希望通过细胞和基因治疗一次性逆转或者根治疾病。近年来，拜耳一直在扩展基因和细胞疗法，加快在该领域的步伐。2019 年亲自下场收购了工程细胞疗法公司 BlueRock，紧接着在 2020 年斥资 40 亿美元收购基因疗法公司 AskBio。
在完成上述两项重要收购后，拜耳宣布了细胞和基因治疗战略，并计划通过该战略最大限度地提高其收购的能力。根据公开资料，拜耳旗下子公司针对帕金森疾病的干细胞疗法以及 AAV 基因疗法已经进入临床研究阶段。
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