在 2020 年医疗创新峰会上，克利夫兰诊所展望新的一年，宣布了 “2021 年十大医疗创新”榜单。
克利夫兰医学中心是世界最著名医疗机构之一，成立于 1921 年，今年被《美国新闻与世界报道》评为美国第二大医院和心脏保健第一医院。此次峰会是该诊所的商业化分支克利夫兰诊所创新部门（CCI）举办的第 18 届医疗创新峰会。
图 | 克里夫兰诊所（来源：维基百科）
获诺奖的基因疗法治疗血红蛋白病、原发性多发性硬化症得以攻克、远程医疗再添得力帮手…… 克利夫兰诊所认为，这些突破性创新医疗技术将在未来一年里提高治愈率并改变医疗保健。
本次医疗创新榜单是在克里夫兰诊所创新部门执行医学总监 William Morris 和克里夫兰诊所风险投资公司合伙人 Akhil Saklecha 的领导下，由该诊所的临床医生和研究人员小组选出。
William 自 2006 年以来一直工作于克利夫兰诊所医院医学部，在他担任副首席信息官期间，他负责监督所有临床 IT 系统和健康 IT 创新的设计、开发和部署。而后，他于 2017 年当选为董事会成员，目前任职于董事会。Akhil 担任该诊所风险投资公司合伙人，领导生命科学投资，此前，他在多家医疗公司担任合伙人、董事会成员、首席执行官等。
按照预期的重要性，以下是 2021 年的十大医疗创新：
1、诺奖青睐，基因疗法治疗血红蛋白病
血红蛋白病是遗传性疾病，每年有大约 33 万名婴儿患当中最常见的镰状细胞病和地中海贫血症。最新的一种基因疗法可以减少地中海贫血中镰状细胞或无效红细胞的存在，以防止相关并发症。
CRISPR Therapeutics 的基因疗法 CTX001 获得了 FDA 疗法突破性的称号。CTX001 通过使用 CRISPR / Cas9 编辑患者自身的血液干细胞来增加其血红蛋白的表达。从该公司已经公布的试验数据来看，一名地中海贫血症患者和一名严重镰状细胞贫血症患者在接受治疗后，均达到消除输血依赖的效果。该疗法有望代替传统疗法。
图 | CTX001 研究进展（来源：CRISPR Therapeutics 官网）
2、首个用于原发进展型多发性硬化症的药物
多发性硬化症是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，世界范围内有大约 230 万人患有此病。免疫系统会攻击覆盖神经纤维的脂肪保护性髓鞘，使大脑与身体其他部位之间产生通讯问题，进而导致永久性损害或恶化并最终导致死亡。
（来源：克利夫兰诊所）
有大约 15％的多发性硬化症患者为原发进展型，临床上没有缓解复发的过程，疾病呈缓慢进行性加重，病程达 1 年以上。
罗氏的抗 CD20 单抗 ocrelizumab 是 FDA 批准的针对原发性进展型多发性硬化症患者的首款且唯一药物。ocrelizumab 可以与某些 B 细胞（导致髓磷脂和轴突损伤的关键因素）上表达的 CD20 细胞表面蛋白结合，抑制其功能。目前，已有 17 万余人接受了该药物的治疗。
3、智能手机连接起搏器设备，远程医疗再添帮手
起搏器和除颤器之类的可植入设备通过电极传递电脉冲，引起心肌腔收缩，从而将血液泵送到人体。它们还用于预防或纠正心律失常——心跳不均匀、过慢或过快。
具有蓝牙功能的起搏器设备可以摆脱传统设备中患者对自身健康数据匮乏的了解，方便患者实时监控自己的健康数据，对设备的功能有更加深入的认知。
增强了患者的知情度和参与感，一项于 2020 年 5 月发布的研究表明，使用起搏器传输到的移动应用程序的患者（完成 94.6％的预定传输）比使用传统床旁监护仪的患者（结果范围为 56.3％至 87.1％）更有可能遵守起搏器远程监护时间表。
（来源：克利夫兰诊所）
4、针对九成囊性纤维化患者的新药
囊性纤维化是一种遗传性疾病，每 2000-2500 个新生儿中有一个新生儿患此病。患者分泌的粘液会阻塞气道并捕获细菌，导致感染，炎症和其他并发症。该病是由有缺陷的囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）蛋白引起的。
（来源：克利夫兰诊所）
去年 10 月，FDA 批准了首个三联疗法 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 来治疗 CFTR 基因中至少有一个 F508del 突变的囊性纤维化患者，这意味着 90% 的患者都能得到有效的治疗。该药是一种 CFTR 增效剂，可使患者体内缺陷性 CFTR 蛋白发挥正常功能。
此疗法适用于 12 岁及以上的囊性纤维化患者，试验数据表明，通过治疗可将患者肺部恶化的发生率降低 63%，汗液氯化物浓度降低 41.8 mmol / L，此外，患者的肺活量得到了增加。
5、通用丙型肝炎治疗
今年的诺贝尔生理学奖或医学奖颁给了丙型肝炎病毒捕手，而克利夫兰也预测针对丙型肝炎的药物 sofosbuvir-velpatasvir 将成为 2021 年重要的医疗手段。
据统计，全球约有 3% 的人口（约 1.5 亿人）患有丙型肝炎，但多数人并不知道他们携带这种病毒。曾经，该病缺乏疫苗，药物治疗多伴随着副作用且针对基因型有限，该病被 CDC 称作“无声的杀手”。而口服鸡尾酒疗法 sofosbuvir-velpatasvir 通过抑制在丙型肝炎 RNA 复制中起关键作用的蛋白质，让丙型肝炎的治愈成为了可能。
（来源：克利夫兰诊所）
试验结果显示，接受该疗法的无肝硬化或轻度肝硬化受试者中有 95–99％在完成治疗后 12 周进行血液检测，未发现病毒，表明受试者的感染已得到治愈；而在中度至重度肝硬化受试者中，有 94% 在结束治疗 12 周后的血液中没有检测到病毒。该疗法针对 90% 以上的基因型，成为广泛患者更有效的选择，是治疗成人丙型肝炎的最适用方案。
6、Bubble CPAP 提高早产儿肺功能
对于早产儿肺部发育欠佳或呼吸窘迫综合征的情况，通常需要婴儿服用表面活性剂 - 降低表面张力的药物配合机械通气给患儿提供氧气，但是这种疗法会对患者肺部造成损伤，进而导致慢性肺部疾病和其他破坏性疾病。
Bubble CPAP 将混合的加湿氧气通过短的双鼻叉或鼻罩输送，并通过将呼气管的远端浸入水中来维持回路中的压力。管道浸入水下的深度决定了婴儿气道中的压力，当气体流过系统时，通过 “冒泡” 防止过多的压力的积累。
（来源：克利夫兰诊所）
Bubble CPAP 操作简单，成本低，与机械通气相比，该方法最大程度地减少物理创伤和生物创伤、减少慢性肺部疾病的发生。一个医疗中心统计，在极低出生体重的婴儿中，慢性肺部疾病的发生率为 33%，使用 Bubble CPAP 可将这一数字降低至 6%。
7、政策转变，远程医疗服务扩大
在 COVID-19 的大环境的影响下，各个国家都开始扩大远程医疗的服务范围。政策的变化让医疗市场上出现了更多的远程医疗模式。通过这种医疗模式，患者可以尽快得到诊治，同时减少了人和人之间的接触，保障患者的同时也保护了医护人员。
今年 5 月，对美国的医院和卫生系统的调查显示，远程医疗的采用率达到 63%，超过 COVID-19 大流行之前仅仅 20% 的采用率。
（来源：克利夫兰诊所）
8、真空诱导的子宫填塞器模拟分娩后子宫运动，治疗产后出血
作为分娩的一种并发症，产后出血影响着全球 1-5% 的女性，是导致孕妇死亡的主要原因之一，特别是在边远落后的区域。70% 的产后出血是由于在分娩后子宫收缩乏力导致，胎盘附着区域的血管缺乏有效的压迫作用而引发出血。
曾经，产后出血产妇需要进行输血、服用副作用强的药物、长期进行手术，甚至需要切除子宫。不过后来，出现了使用球囊压迫子宫内出血部位的方案，这代替了那些相对危险的治疗方法。
如今，针对产后出血的治疗有了新的进展，真空诱导的子宫填塞器似乎可以成为更优选择。该方法通过向子宫壁施加压力，使子宫向外扩张，模拟了分娩后产妇子宫自然的收缩运动，压迫血管来治疗疾病，对人体的侵略性更小，生理性更强。
（来源：克利夫兰诊所）
在一项真空诱导的子宫填塞器研究中，所有患者的出血症状均在 2 分钟内得到控制，出血量极少且无复发。该产品的试验数据正在整理中以向 FDA 提交上市申请。
9、前列腺癌的杀手——PARP 抑制剂
PARP 抑制剂可以阻止肿瘤细胞中受损 DNA 的修复，从而增加细胞死亡，尤其是在修复机制不足的肿瘤中。该药以在女性癌症中的成功闻名。去年，该疗法作为治疗卵巢癌的最新进展，被评为 2020 年十大医疗创新。
今年 5 月，PARP 抑制剂 rucaparib 和 olaparib 被 FDA 批准用于治疗前列腺癌。PARP 抑制剂治疗效果好，缓解率高，该药的出现为前列腺癌患者提供了提高生存率的可能。
（来源：克利夫兰诊所）
10、偏头痛疗法的新时代，预防性治疗药物
偏头痛一种与脑神经细胞和血管功能障碍有关的神经血管疾病，在美国影响着 12% 的成年人，中国也有将近 10% 的人遭受着偏头痛。
研究发现，当三叉神经向大脑发送疼痛冲动时，降钙素基因相关肽（CGRP）会激增，而后在脑膜，脑膜覆盖物中引起强烈的炎症，导致疼痛。2018 年，预防治疗偏头痛的药物降钙素基因相关肽单克隆抗体上市。这种药物通过阻止 CGRP 分子的活性来发挥作用，以防治偏头痛的发生。这使偏头痛疗法进入了一个新时代。
（来源：克利夫兰诊所）
回首即将过去的一年，克利夫兰诊所在 2019 年底公布的 2020 年十大医疗创新榜单中，位于榜首的治疗骨质疏松症的双重作用药物 romosozumab 在今年上半年销售额为 2.01 亿美元，治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的 tafamidis 今年上半年的销售额为 5.08 亿美元…… 更多人得到了更优的医疗救助，医疗技术的创新改善了人们的生活。
参考：
https://newsroom.clevelandclinic.org/2020/10/06/cleveland-clinic-unveils-top-10-medical-innovations-for-2021/
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