【2月FDA批准】8款创新药获批，全球第四款CAR-T疗法上市，人福、华海、石药、复星医药的四个品种获ANDA批文。

根据药融云数据库显示，2021年2月，美国FDA共批准：

• 8款创新药，包含6个新分子实体，一个抗体和一个细胞疗法。除TEPMETKO外，其他7款为全球首次获批上市。
• 3款改良型新药。
• 76款仿制药，其中5个仿制药为暂定批准。中国药企获5个ANDA批文，涉及人福、华海、石药和复星医药的4个品种。

全球第四款CAR-T疗法—Breyanzi

Breyanzi（Lisocabtagene maraleucel）是百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics公司开发的一款靶向CD19的抑制性嵌合抗原受体(iCAR)T细胞疗法，批准用于成年复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤 (DLBCL)患者的治疗。也是全球批准的第4款CAR-T细胞疗法。

在靶点选择上，Breyanzi与此前上市的3款CAR-T一样均为CD19，且适应症无差别。而在安全性和有效性上，比其他3款CAR-T细胞疗法相比，Breyanzi的独特之处在于良好的安全性数据，由于CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制（1:1），Breyanzi从而能更好地控制细胞疗法的毒副作用。

• Kymriah是全球批准的首款CAR-T疗法，2017年批准用于3-25岁的儿童和年轻型患者急性淋巴细胞白血病（ALL）和先前接受过两次或以上的系统治疗的成人复发或难治性DLBCL。
• Yescarta是全球获批的第二款CAR-T疗法，2017年获批用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）。

• Tecartus是全球获批的第三款CAR-T疗法，2020年批准用于其他疗法无效的成人套细胞淋巴瘤。

全球首个口服MET抑制剂——TEPMETKO

Tepmetko（TEPOTINIB）是由默克开发的一款高度选择性、每日一次的口服MET抑制剂，用于治疗携带MET基因第14号外显子跳过改变（METex14skipping）的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。是全球第一个被批准用于治疗携带MET基因改变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。在日本，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和SAKIGAKE资格（创新药物）。在美国，Tepmetko被授予了孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）

2020年3月，Tepmetko在日本获得全球首个监管批准，用于治疗携带METex14跳过改变的不可切除性、晚期或复发性NSCLC患者。2020年11月，欧洲药品管理局（EMA）受理了Tepmetko的申请并已启动审查程序。

首个抗癌肽偶联药物——Pepaxto

Pepaxto（melphalan flufenamide，melflufen）是一款“first-in-class”抗癌肽偶联药物。由Oncopeptipes AB公司开发联合地塞米松，获FDA加速批准用于治疗三重难治性/复发性多发性骨髓瘤（R/R MM）的成人患者。

这一批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中，157例复发/难治性MM患者接受了Pepaxto与地塞米松组合疗法的治疗。试验结果显示，组合疗法达到23.7%的总缓解率，中位缓解持续时间为4.2个月。

首个治疗钼辅助因子缺乏症——NULIBRY

NULIBRY（Fosdenopterin）由Origin Biosciences研发，被批准用于降低因A型钼辅因子缺乏症（MoCD）导致的死亡风险，是FDA批准的首款治疗A型MoCD的创新疗法，曾获得FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定，此次获批，Origin 公司也因此获得FDA颁发的一张价值过亿的优先审评券。

fosdenopterin是一种底物替代疗法，提供了cPMP（环吡喃单磷酸）的外源性来源，cPMP可转化为钼嘌呤，而钼嘌呤又可转化为钼辅因子，以防止因钼辅因子缺乏而导致的亚硫酸盐氧化酶合成减少进而导致的毒亚硫酸盐的积累，从而缓解婴幼儿A 型MoCD 的中枢神经系统症状。

Sarepta公司的第3款反义寡核苷疗法——AMONDYS 45

AMONDYS 45 (casimersen) 由Sarepta公司开发用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。

AMONDYS 45是Sarepta专有的磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）和外显子跳跃技术平台研究。AMONDYS 45通过与抗肌萎缩蛋白前体mRNA第45外显子结合，从而使mRNA加工过程中排除或“跳过”该外显子。最终产生一种缩短的、功能性的抗肌萎缩蛋白。

全球首款化疗骨髓保护新药——COSELA

COSELA（Trilaciclib）是G1 Therapeutics开发的一款短效而可逆的CDK4/6抑制剂，被批准用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因化疗而导致的骨髓抑制。

COSELA 作为全球首个及唯一在化疗期间预防性给药以保护骨髓和免疫系统功能的产品，有望作为基础化疗手段的补充，覆盖到更为广泛的患者人群。

2020年8月，先声药业与G1公司达成独家许可协议，获得了Trilaciclib在大中华地区所有适应症的开发和商业化权益。

新型降脂药——EVKEEZA

EVKEEZA(Evinacumab)由再生元开发，被批准用于成人和12岁以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。

Evinacumab是一种靶向血管生成素样蛋白3 (ANGPTL3) 的全人源IgG4κ型单抗，是一种全新机制的降脂药，通过抑制ANGPTL3而间接加速体内脂肪的降解。此前已获得FDA授予的孤儿药资格，优先审评资格和突破性疗法认定，是第一个上市的ANGPTL3抑制剂。

首个PI3Kδ/CK1-ε双重靶向药——UKONIQ

UKONIQ (Umbralisib)由TG Therapeutics研发，被批准用于治疗既往接受过至少一种基于抗CD20疗法的复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）患者，以及既往接受过至少三线全身治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

Umbralisib是首个也是唯一一个获批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K ) δ和酪蛋白激酶1 (CK1) ε抑制剂，此前曾获得美国FDA授予的快速通道资格，孤儿药资格，优先审评资格和突破性疗法认定。

中国药企的5个ANDA批文

近年来，我国的制剂出海逐步走向规范。美国是全球第一大药品市场，也是第一大仿制药市场，常被视为仿制药企业出海的第一站。2月石药、人福医药、华海药业以及复星医药旗下GLAND PHARMA LTD共取得5个ANDA批文。