关于腺相关病毒载体的应用

腺相关病毒载体应用

病毒载体可分为整合型与非整合型，慢病毒（整合型）与腺相关病毒（非整合型）成为应用主流。我们以2020年英国ATMP（前沿治疗药物）临床试验中的基因递送载体为例，腺相关病毒占比达39%（非整合型病毒），慢病毒占比为37%（整合型病毒），是最主流的病毒载体。主要原因为：

1）慢病毒（以HIV-1病毒为基础，也是逆转录病毒的一种）相对逆转录病毒（一般指γ-逆转录病毒）有更强的嗜性，能够感染非分裂细胞，同时在安全性上较逆转录病毒有所进步；

2）腺相关病毒（AAV）的宿主范围极为广泛，可长时间稳定地表达目的基因，同时其免疫原性较低，因而在非整合型病毒中应用较多。

腺相关病毒载体的细胞培养体系

HEK293细胞/三质粒系统是AAV生产的主流系统：AAV生产系统包括HEK293细胞/三质粒系统和依赖于昆虫杆状病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒或痘病毒的包装系统。以HEK293细胞/三质粒系统和昆虫杆状病毒系统最为常见，但由于昆虫杆状病毒系统的单个细胞生产效率低、病毒活性低等特点，目前业内最主流的还是采用HEK293细胞/三质粒生产系统。

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