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中国科学家在干细胞疗法治疗帕金森病方面迈出“重要一步”

中国科学院团队发现了一项新技术,他们称提高了对小鼠研究的有效性和安全性

干细胞疗法被视为一种有前途的策略,因为这种疾病是由大脑中某个部位的一种细胞丢失引起的

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中国研究人员发现了一种新技术,他们称该技术提高了干细胞疗法在帕金森病小鼠模型中的疗效和安全性。

中国科学院(CAS)的研究小组表示,他们的研究结果为可能开发一种治疗该疾病的干细胞疗法铺平了道路。

研究人员确定了多巴胺神经元的两种细胞表面标志物,这些标志物在帕金森病患者的中脑中受损或被破坏。

然后,他们将带有这些标记的细胞注射到小鼠的大脑中,他们发现这可以显着改善中脑中的多巴胺神经元——这是治疗该疾病的关键步骤。

根据6月14发表在Journal of Clinical Investigation 《临床研究杂志》上的研究,这一发现“代表了朝着更有效和更安全的干细胞疗法迈出的革命性一步”。

神经系统疾病是全球残疾的主要来源,帕金森病是继阿尔茨海默病之后第二常见的神经退行性疾病。帕金森病无法治愈,但可以通过药物和其他疗法来控制症状。

根据《柳叶刀》2018 年的全球疾病负担研究,2016 年全球约有 610 万人患有帕金森病。预计到 2040 年,这一数字将翻一番,达到 1200 万以上。

在中国,预计到 2030 年帕金森病患者人数可能会上升到 500 万左右,占世界病例的一半。

帕金森病是一种退行性疾病,受称为黑质的大脑深处细胞受损或死亡的影响,黑质会产生神经递质多巴胺并控制身体运动。

当失去 60% 到 80% 的多巴胺时,就会出现震颤和平衡问题等帕金森症状。

干细胞疗法被认为是一种有前途的治疗策略,因为这种疾病是由大脑中某个部位的一种细胞丢失引起的。

“帕金森病是最适合[干细胞治疗]的疾病,因为很清楚哪些细胞会丢失,应该移植到哪里,”该研究的通讯作者、中科院研究员陈跃军说。

然而,先前的研究在移植过程中产生了靶标和脱靶神经元细胞,导致疗效低下且安全性不确定。

“我们的研究想要回答两个问题——为什么之前的研究会产生十几个脱靶细胞,以及我们如何丰富[某些]细胞,”中科院神经分化与再生实验室负责人Chen说。

Chen 和团队对多巴胺能神经元进行了单细胞测序,发现脱靶细胞是在靠近中脑的区域产生的。

他们还发现了两种可以促进移植后高度富集的多巴胺能神经元的标记物。

该论文称,移植区域的神经元百分比可能高达 80%。相比之下,在最近的两项临床前研究中,这一比例约为 10%。

“这项研究建立了一种获得高度纯化的供体细胞的方法,这种方法可以移植并获得稳定和可预测的细胞治疗结果,”作者在 CAS 网站上的一份声明中说。

“这是朝着更有效和更安全的帕金森病细胞疗法迈出的重要一步。”

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