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华西医院 | 间充质干细胞治疗再生障碍性贫血106例疗效较好,安全性较高

四川大学华西医院血液科和四川大学华西护理学院的临床团队,为了研究脐带间充质干细胞(MSC)静脉输注治疗难治性重型再生障碍性贫血(SAA)疗效,选择患者106例作为研究对象。MSC治疗SAA患者疗效较好,安全性较高,有助于SAA 患者体内Thl/Thl7的免疫平衡,且Thl、Thl7水平改善与血象恢复密切相关,也是影响预后的重要因素。

示意图

重型再生障碍性贫血(SAA)是一组因造血干细胞损伤所致的骨髓衰竭性疾病,当前普遍认为SAA的免疫发病机制主要为细胞免疫功能持续异常、自身免疫耐受失调导致造血干细胞凋亡,作为血液系统常见疾病,患者常常伴随白细胞、红细胞以及血小板降低,表现为发烧、出血等症状。

SAA患者通常起病比较急、病情重、进展比较快,因此一旦确诊应该给予及时和积极治疗。

目前重型再生障碍性贫血的患者,如果年龄小于40岁或者有HLA完全相合的同胞供者,首选是异基因造血干细胞移植,大约有80%的患者移植之后可以获得长期的生存。

但多数患者受到人白细胞抗原(HLA)配型限制,对于没有适合的供者或者不适合做异基因造血干细胞移植的重型再障患者,可以应用免疫抑制,常用的免疫抑制剂有抗胸腺细胞球蛋白或者抗淋巴细胞球蛋白、环孢素,但疗效并不理想,对人体有一定的不良反应。

脐带间充质干细胞(MSC)来源于新生儿,相对于成人的间充质干细胞更加纯净、更加原始,细胞的增殖、分化及免疫调节能力更强。

另外,相对于其他来源的间充质干细胞,MSC从离断后的脐带组织中获得,对人体没有任何伤害,是间充质干细胞的理想来源。

脐带间充质干细胞静脉输注治疗难治性重型再生障碍性贫血疗效

四川大学华西医院血液科和四川大学华西护理学院的临床团队在行业期刊《标记免疫分析与临床》上发表了题为《脐带间充质干细胞静脉输注治疗难治性重型 再生障碍性贫血疗效及对外周血Thl、 Thl7水平的影响》的临床研究成果。

该报告指出为了研究脐带间充质干细胞(MSC)静脉输注治疗难治性重型再生障碍性贫血(SAA)疗效,选择患者106例作为研究对象,检测患者治疗前、治疗1个月、2个月、3个月后外周血Thl、Thl7水平、血象变化及不良反 应,根据疗效将其分为预后良好组和预后不良组,采用单因素和多因素分析疗效与临床因素的关系。

MSC输注安全性

脐带间充质干细胞悬液静脉输注,剂量2U,细胞数1×10^7/u。106例患者输注过程中及输注24h内均未出现 明显心电图异常,也未出现发热、感染、呼吸系统及心血管系统不良反应。

比较两组患者的治疗效果

106例MSC患者治疗1年后进行预后随访,CR 31例(29.25%),PR 44例(41.51%),NR 19例 (17.92%),死亡12例(11.32%),即预后良好组75 例,预后不良组31例。 

比较患者治疗后不同时间段的Thl、Thl7 水平 

患者治疗1个月后外周血Thl、Thl7水平无明 显变化(P>0.05),治疗2个月、3个月后外周血 Thl逐渐升高,Thl7逐渐降低(PG0.05)。

比较患者治疗后不同时间段的血象变化

治疗1个月、2个月、3个月后患者的白细胞、中 性粒细胞明显回升(P<0.05),治疗1个月时血小 板、血红蛋白回升缓慢(P>0.05),治疗2个月、3个 月后逐渐回升(PG0.05)。

综上所述,MSC静脉输注治疗难治性SAA疗效较好,可改善造血微环境,有助于造血功能的恢 复;同时MSC静脉输注治疗对不同的T细胞亚群均 可发挥调节免疫活性的作用,可改善外周血Thl、 Thl7水平的平衡,治疗安全性高。另外,外周血 Thl、Thl7水平可评估患者预后,预后还受合并感 染情况、诊断到治疗时间的影响,因此,SAA一经确诊应尽快进行治疗,临床应加强无菌治疗,预防感染的发生,以防加重病情,增加治疗难度。

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