2023年1月4日讯 / 香港迈极康hkmagicure / --全球生物技术公司BioMarin Pharmaceutical Inc. 2023年01月03日宣布，欧洲药品管理局(EMA)验证了其II型变异申请，以扩大注射用Voxzogo（Vosoritide）的适应症，用于治疗2岁以下患有软骨发育不全的儿童。
补充营销申请基于一项2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验的结果，该试验旨在评估注射用Voxzogo（Vosoritide）在3个月至5岁以下婴儿和儿童中的安全性和疗效。
这项为期52周的 II 期研究招募了75名患有软骨发育不全的婴幼儿，年龄为0至<5岁（60个月）。该研究由三个年龄组（24个月至 < 5岁、6个月至 < 24个月、 < 6个月）组成，随后进行开放标签扩展试验，所有儿童均接受活性药物治疗。本研究中的儿童已完成至少三个月或六个月的基线研究，以确定他们在进入第2阶段研究之前各自的基线生长。该研究的目的是评估VOXZOGO的安全性、耐受性和对生长的影响。该研究还评估了比例、功能、生活质量、睡眠呼吸暂停和枕骨大孔尺寸，以及软骨发育不全儿童患者中常见的重大疾病和手术的出现。
安全性概况与在3期VOXZOGO 301研究（美国目前的标签人群）中观察到的老年受试者大体一致。与Voxzogo治疗的儿童（7%）相比，安慰剂组（18%）的严重不良事件（SAE）更高。研究人员认为所有SAE，包括致命的呼吸骤停（在接受治疗的婴儿中被报告为患有呼吸系统疾病的婴儿猝死综合症）与治疗无关。最常见的不良事件是轻度和自限性注射部位反应。有关其他安全信息，请参阅的美国重要安全信息和完整的处方信息以及EU（欧盟）产品特性摘要。
VOXZOGO 治疗52周导致治疗52周后 AGV 较基线变化的治疗差异为1.57 cm/年（如图）。
Voxzogo（Vosoritide）伏索利肽注射剂
在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的功能获得性突变，软骨内骨生长（骨组织形成的重要过程）受到负调节。Voxzogo是一种C型利钠肽(CNP)类似物，代表了一类新的疗法，它作为FGFR3下游信号通路的正调节剂，促进软骨内骨生长。
Voxzogo是第一个获得FDA和EMA批准的治疗患有开放性骨骺（骨生长板）的软骨发育不全儿童的药物。
在美国获得批准，用于增加5岁及以上骨骺开放的儿童软骨发育不全患者的线性生长。基于年化增长率的提高，该适应症获得加速批准。对该适应症的持续批准可能取决于确认试验中对临床益处的验证和描述。为满足这一上市后要求，BioMarin打算将正在进行的开放标签扩展研究与可用的自然历史进行比较。
在欧盟、巴西和澳大利亚获批用于2岁及以上生长板开放的软骨发育不全儿童。它在日本也被批准用于0岁及以上生长板开放的软骨发育不全儿童。
Voxzogo继续在广泛的软骨发育不全临床开发计划中进行研究，并且随着时间的推移，正在进一步评估不同年龄段的安全性和有效性。迄今为止，已有来自八个国家的250名软骨发育不全儿童参加了七项评估Voxzogo安全性和有效性的BioMarin临床研究。
参考资料：European Medicines Agency Validates Application for Extension of Indication for VOXZOGO® (vosoritide) for injection to Treat Children with Achondroplasia Under the Age of 2
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