血液肿瘤是起源于造血系统的恶性肿瘤,常见包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤。这些病症主要表现为血液系统恶性细胞的增生,并可能影响多个器官的功能。例如,急性白血病表现为骨髓中恶性白血病细胞的异常增生,可能导致贫血、出血、感染等症状,同时也会影响中枢神经系统、骨等多个器官功能。据统计,2020年,我国癌症总发病人数为457万,死亡人数达300万,其中白血病占了6.2万、淋巴瘤占5.7万。但白血病、淋巴瘤之类的血液肿瘤并非不治之症。现在有一种CAR-T细胞疗法,可以利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,被称为“抗癌神药”。那么,这种叫作CAR-T的细胞疗法究竟是一种什么技术?CAR-T细胞疗法真的能够治愈血液肿瘤吗?
CAR-T细胞疗法是一种新型的肿瘤免疫治疗方法,全称为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)。它通过基因工程技术将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”,即CAR-T细胞。这些CAR-T细胞专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
T细胞是人体免疫系统的主力军,清除和攻击癌细胞是其主要工作之一,但它本身不太可能去靶向地寻找到特殊的癌症细胞。CAR-T细胞疗法就是把患者体内的T细胞取出来,然后拿到实验室对T细胞做基因修饰,让T细胞在体外适度扩增,然后再回输给患者体内。修饰后的T细胞可以更加准确地识别癌细胞,并进行定向杀伤。与此同时,还能刺激体内的CAR-T细胞大量激增,使得人体内有足够的兵力来杀伤癌细胞。
CAR-T细胞疗法的优点在于它能够精准、快速、高效地治疗肿瘤,有可能达到治愈癌症的目的。此外,CAR-T细胞疗法还具有个体化的特点,因为它是根据每个患者的具体情况来定制的。
相对于传统治疗而言,CAR-T疗法针是一次技术革命。通过一次细胞注射可以长期存活在体内,在肿瘤的刺激下,它还可以增殖扩大到极大的数量来产生杀伤作用。CAR-T由广泛的实用性,可以根据肿瘤的不同靶标制备不同的CAR。这样的话它对肿瘤的杀伤就不局限在某一种肿瘤。
血液系统肿瘤给人类健康带来巨大的威胁。在我国,血液系统恶性肿瘤治疗总体情况在不断好转。通过CAR-T疗法治疗,难治易复发的急性淋巴系统的白血病总体缓解率可达到90%以上。但在髓系白血病的进展就相对较慢,一部分容易复发的髓性白血病5年的生存率还不到30%。所以在血液肿瘤的治疗上面仍然是任重道远,需要加倍努力。
CAR-T疗法作为一种创新疗法在提高整体疗效和缓解患者痛苦方面具有重大意义,除了常见的急性淋巴细胞白血病表达,CT19已经证明疗效非常好,在浆细胞或者是多发性骨髓瘤细胞疾病方面,中国自己研发的产品也是针对BCMA的,也会进入到市场上应用。协和医院做了一种针对BCMA和CS1双靶点骨髓瘤的CAR-T的探索,缓解率达到100%。
从这个药物的特点来看,它带来的第二个好处是患者的依从性更好。一次输入细胞可以长期存活,可以在体内增殖,治疗发挥作用时间很长,患者就不用承受打针、插管的痛苦,生活质量得到提高。
目前,CAR-T细胞疗法已经应用于多种恶性肿瘤的治疗,包括但不限于以下几种疾病:
急性淋巴细胞白血病(ALL):CAR-T细胞疗法在ALL治疗中取得了显著的疗效,许多患者在使用CAR-T细胞疗法后病情得到缓解,甚至达到了治愈的效果。
慢性淋巴细胞白血病(CLL):CAR-T细胞疗法在CLL治疗中也取得了较好的疗效,患者的病情得到缓解,生存期得到了延长。
非霍奇金淋巴瘤(NHL):CAR-T细胞疗法在NHL治疗中也有较好的疗效,患者的病情得到缓解,生存期得到了延长。
神经母细胞瘤:神经母细胞瘤是一种常见的儿童恶性肿瘤,CAR-T细胞疗法在治疗该疾病方面也取得了一定的疗效。
肾细胞癌:CAR-T细胞疗法在治疗肾细胞癌方面也取得了一定的疗效。
黑色素瘤:CAR-T细胞疗法在治疗黑色素瘤方面也取得了一定的疗效。
除了以上几种疾病,CAR-T细胞疗法还在其他多种恶性肿瘤的治疗中进行了探索和研究,例如结肠癌、乳腺癌、胃癌等。虽然CAR-T细胞疗法在某些肿瘤的治疗中还存在着一定的挑战和限制,但它的应用前景和潜力巨大,有望为更多的肿瘤患者带来福音。
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