HER2靶向药物结合并干扰HER2蛋白功能的抗体，杀死HER2癌细胞

过表达HER2蛋白的肿瘤占所有乳腺癌病例的约20％，发生在男性和女性中，特别具有侵略性。 靶向HER2药物 ，如曲妥珠单抗（赫赛汀），拉帕替尼（的Tykerb）和帕妥珠单抗（Perjeta），已经帮助接近这些患者的生存差距。 大多数HER2靶向药物是结合并干扰HER2蛋白 ...

过表达HER2蛋白的肿瘤占所有乳腺癌病例的约20％，发生在男性和女性中，特别具有侵略性。靶向HER2药物，如曲妥珠单抗（赫赛汀®），拉帕替尼（的Tykerb ®）和帕妥珠单抗（Perjeta ®），已经帮助接近这些患者的生存差距。

大多数HER2靶向药物是结合并干扰HER2蛋白功能的抗体或小分子，杀死依赖HER2的癌细胞促进其生长。相反，T-DM1是抗体 - 药物偶联物。它使用一个曲妥珠单抗分子，如一个归巢信标，将毒素，emtansine直接传给过表达HER2的细胞。这种递送机制旨在最大限度地增加到达癌细胞的毒素的量，同时使对正常细胞的损伤最小化。

EMILIA试验的初步结果使得食品和药物管理局（FDA）批准了以前接受过曲妥珠单抗和紫杉烷化疗治疗的患者的T-DM1 。

EMILIA招募了991名患有乳腺癌并用曲妥珠单抗和紫杉烷类药物治疗后进展的患者。参与者被随机分配接受T-DM1或拉帕替尼和化疗药物卡培他滨（Xeloda）的组合。

最终结果证实了早期的试验数据。给予T-DM1的患者的总生存期比对照组的患者更长 - 29.9个月，而拉帕替尼加卡培他滨治疗的患者为25.9个月。

导师：Dana-Farber癌症研究所肿瘤学家Ian Krop博士说：TH3RESA使T-DM1进一步下降。他解释说：“这是首次大规模试验，研究那些癌症在当时可用的HER2靶向治疗方案（可用的时候） - 曲妥珠单抗和拉帕替尼。

在TH3RESA中，在接受HER2靶向药物和紫杉烷类药物后进展的602例患者被随机分配接受T-DM1或其医师选择的三线治疗，其参与中心各不相同。

再次，T-DM1证明是优越的; 接受T-DM1的患者的中位总生存期为22.7个月，而接受其他三线治疗的患者为15.8个月。即使近一半的对照组患者在癌症进一步发展后也越过了接受T-DM1，这一生存优势。

EMILIA试验还显示，控制臂中约四分之一的患者在通过试验分析清楚后立即跨越T-DM1，通过试验，接受T-DM1的患者寿命更长。

在两项试验中，接受T-DM1的患者发生严重的副作用。在接受T-DM1的TH3RESA参与者中看到的最常见的严重副作用是血小板减少症和出血。