FDA批准依鲁替尼华氏巨球蛋白血症新适应症

1 月 29 日，美国 FDA 批准依鲁替尼新适应症，用于华氏巨球蛋白血症 (WM)，这是一种始于人体免疫系统的罕见癌症。这款药物用于这一疾病获得了突破性治疗药物资格。

WM 是一种形式的非霍奇金淋巴瘤，它通常随着时间的推移而恶化，导致异常血细胞（被认为是 B 淋巴细胞）在骨髓、淋巴结、肝脏和脾脏内增长。在 WM 中，异常 B 淋巴细胞还过度产生一种叫免疫球蛋白 M 或 IgM（巨球蛋白）的蛋白，它们可能导致过量出血、视力问题及神经系统问题。

据美国国家癌症研究所的信息，2014 年大约 7.08 万美国人被确诊患有非霍奇金淋巴瘤，1.899 万人死于这种疾病。依鲁替尼通过阻断让 WM 中 B 淋巴细胞增长及分化的酶而发挥作用。“今天的批准强调了开发药物新适应症的重要性，”FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。“持续的研究已发现了依鲁替尼新的用途。”

FDA 最初于 2013 年 11 月授予依鲁替尼加速批准，用于先前接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者。2014 年 2 月，FDA 授予依鲁替尼加速批准，用于先前有过治疗的慢性淋巴细胞性白血病 (CLL) 患者，然后于 2014 年 7 月又批准其新适应症，包括用于染色体 17 缺失的 CLL 患者的治疗。

FDA 批准依鲁替尼用于 WM 基于一项有 63 名先前有过治疗的受试者参与的临床研究。所有研究受试者每天接受这款药物 420mg 剂量治疗，直到疾病恶化或副作用变得无法忍受。结果显示，62% 的受试者在治疗后癌症缩小（总有效率）。在研究时，应答持续时间从 2.8 个月到大约 18.8 个月。

这款药物最常见的副作用是低血小板计数（血小板减少症）、抗击感染的白血细胞减少（嗜中性白血球减少症）、腹泻、低红细胞计数（贫血）、精神不振（疲劳）、肌肉骨骼痛、瘀伤、恶心、上呼吸道感染和皮疹。卫生保健专业人员该告知患者与依鲁替尼使用相关的风险，包括出血、感染、心跳异常 (房颤)、发生新的癌症(第二原发性恶性肿瘤)、治疗后代谢紊乱 (肿瘤溶解综合征) 及对胚胎毒性(胚胎 - 胎儿毒性)。

因申请该药物的公司通过初步临床证据证明依鲁替尼与现有治疗药物相比可能提供一种实质性改善；在该药物上市申请提交时，其有可能对一种严重疾病治疗的安全性及有效性有明显改善；以及这款药物旨在治疗一种罕见疾病，FDA 分别授予依鲁替尼治疗 WM 突破性治疗药物资格、优先审评资格及孤儿药资格。

与这款产品的处方药申请者付费目标日期 2015 年 4 月 17 日相比，其新适应症提前两个多月获得批准，处方药申请者付费目标日期是 FDA 计划完成该药物申请审评的日期。依鲁替尼由 Pharmacyclics 与杨森生物科技共同上市销售。

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编辑： 诚意