临床试验终点事件采集与裁定-好医生

中国医学科学院阜外心血管病医院 朱俊

终点事件的分类 从预后角度分类，主要考核试验药物或治疗方法改善预后的疗效，一般都是与该疾病不良预后有关的事件。根据随访时间不同，可分为远期预后终点事件和近期预后终点事件。安全性终点是所有试验必须考核的。

最近，替代终点的使用问题在学术界引起热议。替代终点与临床效益有某种联系，但并不保证绝对相关。目前临床试验中，较多使用联合终点。使用联合终点的目的是能够更全面地考察试验对整个疾病的预后效果，而且所需的样本量有可能缩小，因为总事件率比较高。任何一个临床试验都有主要终点和次要终点。现在有所谓终点的软硬之说。硬终点指定义十分清楚，操作十分简单的终点，软终点是需要严格定义和操作的终点，在不同试验中可有较大差别。

临床试验与终点事件的关系 循证医学中的临床试验大都是“事件驱动型试验”，即由终点事件多少决定样本量和随访时间的试验。事件是临床试验的生命线，试验的成败很大程度上取决于计算的是否符合将来的实际情况，也取决于试验中终点事件的收集情况。因此，终点选择是否恰当也可决定试验的结果。

终点事件的定义 临床试验都会对本试验的终点事件做出定义。事件定义主要根据指南和以往临床试验的经验制定。

终点事件的收集 终点事件的收集强调及时性，发现事件应在方案规定的时间范围内报告。符合SAE要在知晓后24小时内报告。但也有一定的宽松性，即怀疑是终点事件即可报告，并不要求完全准确，有事件核查程序最终裁决，不求绝对准确，但求不要遗漏。

终点事件的裁定 终点事件的裁定由独立的终点事件裁定委员会进行，该委员会是多中心试验必须设置的机构，其成员不能是试验的直接参加者。终点事件的收集上报和裁定是临床试验水平的体现，需要专门的知识和工作经验。