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基因编辑技术如何操作?有何利弊?

前段时间闹得轰轰烈烈的“基因编辑婴儿”想必大家都有所了解,通过编辑剪掉了受精卵中的CCR5基因,让个体天生具有可能免疫HIV的能力,但CCR5基因的缺失可能导致免疫系统异常和其它缺陷,尚未完全弄清基因影响机制的情况下,贸然拿人类做实验肯定属于违法行为。

如果未来基因编辑足够成熟,法律上也允许对人体进行基因编辑,那么电影《X战警》中的变种人将不再是科幻,完全可以实现。例如《X战警》中金刚狼的长寿,可以编辑基因让正常细胞中的端粒酶被表达,修复染色体复制的损耗,这样正常细胞就可以像癌细胞一样无限繁殖不衰老,人类寿命将会大大延长;或者可以将鸟类表达翅膀性状的基因插入受精卵中,发育成的人类具有飞行能力,像变种人“天使”一样。

对于普通人来说,家族中如果患有遗传病,可以将根源基因修改从此杜绝遗传病,未来富人们甚至可以编辑打造一个没有任何缺陷的后代,想要高鼻梁和尖下巴,直接修改基因就可以。

基因编辑应该如何操作呢?

人体由大约50万亿个细胞构成,每一个细胞都带有一整套遗传信息,这些信息基本都储存在细胞核的DNA中,而DNA是由ATGC四种碱基构成的双螺旋结构,通常上千个碱基对才能表述清楚一个基因,例如棕眼基因和黑眼基因,控制眼睛颜色基因上的碱基对的排列顺序是不同的。

大多数时候基因排列顺序出错不会有影响,因为人体中很多基因是无用的,特定基因序列出现错误才会导致癌变和遗传病的发生。从某种程度上来说,人类的本质和电脑游戏的代码非常相似,当程序员修改代码,游戏就能够产生特定功能,当科学家编辑人体基因时,人类就会表达特定性状,这就是基因编辑。

基因编辑的操作对象一般是受精卵,因为人体所有细胞都是由受精卵发育而来的,修改一个受精卵基因相当于修改了将来所有细胞的基因。操作过程分为三步,首先是找到需要修改的基因,假设黑色眼睛的基因是“ATCCG”,科学家通过基因库知道了黑眼睛的碱基排列顺序后,会在实验室合成一段与之相匹配的RNA,这段匹配的RNA就是“TAGGC”,这段RNA能够定位需要修改的DNA上的基因。

然后将RNA和CRISPR/Cas9的组合导入到细胞核中,CRISPR/Cas9简称Cas9,它的作用相当于一把剪刀,先通过RNA定位,定位后再将需要修改的基因剪下来。查找基因库中棕眼睛的基因假设“CCTAGC”,在实验室中直接合成这段基因,将这段基因插入原来的位置,再通过NHEJ修复蛋白将DNA双链连接即可,这样将来胚胎发育长大的孩子就拥有棕色眼睛。

例如镰刀型贫血症,到现在都没有能真正治愈的药物,这种病是血红蛋白上的一个碱基发生了基因突变,使扁平状的红细胞变成了尖锐的镰刀月牙形,利用基因编辑技术将造血干细胞提取出来,用Cas9替换碱基再注入患者体内,就可以根治这种疾病。

为什么这种技术没有普及呢?

其实根本原因在于CRISPR/Cas9本身可能产生问题,Cas9相当于一把剪刀,但并不能百分百命中,科学家已经发现它有一定几率脱靶,可能误伤抑制癌细胞的P53基因。也就是说目前的基因编辑可能治疗了一种疾病,但无意中可能又产生另一种疾病,并且许多疾病受到多基因控制,这些基因之间存在交叉作用,尚未弄清机制之前不应该对人类进行编辑。

如果将来能够揭开基因之谜,并且技术更成熟,人体基因编辑一定会启动。就像1987年的试管婴儿一样,当年也有人说违反了伦理和自然法则,现在看来只要技术成熟了,或许将来根治疾病能像修复程序BUG一样简单,几行代码就行。

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