又一阿尔茨海默病药物（PTI-125）临床试验失败

木薯科学公司（Cassava Sciences, Inc. Nasdaq: SAVA）5月15日公布了其主要研究药物PTI-125在阿尔茨海默病患者中的2b期研究结果。

这项研究没有达到其主要终点。从基线检查到第28天，预先指定的主要终点是PTI-125与安慰剂对脑脊液（CSF）tau蛋白水平和其他生物标记物评估的统计学显著影响。从基线检查到第28天，PTI-125显著降低了一个次要终点，即脑脊液中IL1β的水平（p<0.035），IL1β是神经炎症的核心生物标志物。药物安全且耐受性好。

对生物标志物数据的事后分析显示，脑脊液生物标志物的水平在28天内具有高度的变异性。例如，安慰剂治疗的患者记录的CSF （脑脊液）tau和p-tau水平从基线到第28天的变化分别为-54%到+34%和-49%到+253%。生物标志物分析由外部实验室进行。

PTI-125的药物效应，如果有的话，可能在这项研究中被疾病的生物标志物的高变异性所掩盖。在未来几个月，该公司计划重新分析所有研究参与者的脑脊液生物标志物。

总裁兼首席执行官Remi Barbier

“今天的顶级结果令人失望，与以往的临床经验不一致的原因，目前尚不清楚，”总裁兼首席执行官Remi Barbier说，“我们计划对这些顶级数据进行全面分析，并重新分析研究参与者的脑脊液生物标志物，以更好地了解本研究的结果。老年痴呆症是一种急需新疗法的疾病。值得我们思考的是，我们可以从这项研究中学到什么，以及如何推进PTI-125在阿尔茨海默病中的药物开发计划。”

第2b阶段研究设计

2b期是一项双盲、随机、安慰剂对照研究，研究对象为64位50-85岁轻中度阿尔茨海默病（MMSE为16-26分）患者。参与者接受PTI-125 100 mg、50 mg或匹配的安慰剂，每天两次，连续28天。

关于阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种进行性的大脑疾病，它破坏记忆和思维能力。目前，还没有药物能阻止阿尔茨海默病，更不用说逆转它的进程。仅在美国，目前就有大约580万人患有阿尔茨海默病，2019年约有48.7万65岁或65岁以上的人患上了阿尔茨海默病。阿尔茨海默病患者的人数预计在未来几年将大幅增长，导致社会和经济负担不断加重。

关于木薯科学公司

木薯科学公司的任务是检测和治疗神经退行性疾病，如阿尔茨海默病。在过去的10年里，木薯科学公司将最先进的技术与神经生物学的新见解结合起来，开发出治疗阿尔茨海默病的新方法。木薯科学公司拥有全球范围内的阿尔茨海默病研究项目的开发和商业权利，以及相关技术，不向任何第三方承担专利义务。

新希望：辅助改善记忆，有望延缓AD进展

参考来源

Source：GlobeNewswire

Top-line Results from a Phase 2b Study of PTI-125 in Alzheimer’s Disease Does Not Meet Primary Endpoint

https://www.globenewswire.com/news-release/2020/05/15/2034228/0/en/Top-line-Results-from-a-Phase-2b-Study-of-PTI-125-in-Alzheimer-s-Disease-Does-Not-Meet-Primary-Endpoint.html

For more information, please visit: https://www.CassavaSciences.com