编者按
虽然以已经往获批的药物和疗法，未纳入与体现肿瘤研究领域的最新进展。不过《福布斯》评出的2017年抗癌路上五大里程碑事件可以看出，整合以及联合用药、细胞免疫疗法CAR-T扛起了人类对抗癌症最新的大旗。
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2017年，FDA共批准45种原研药，超出2016年的22款两倍有余。尤为引人关注的是，这45种原研药中抗肿瘤药物超过十种，诸如套细胞淋巴瘤、默克尔细胞癌和滤泡性淋巴瘤的患者都渐渐开始有了新的治疗选择，生物医药行业在阻击肿瘤方面又创下了硕果累累的一年。
近日，《福布斯》杂志列出了2017年五大抗肿瘤里程碑获批事件。虽然这份名单偏重以已经往获批的药物和疗法，未纳入与体现肿瘤研究领域的最新进展。不过整合以及联合用药的获批堪称今年名单的一大亮点，而另一大亮点无疑是细胞免疫疗法CAR-T的入围。
不论如何，2017都是抗肿瘤医药研发标志性的一年，以下几座里程碑值得铭记：
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5月23日：FDA批准首个不区分肿瘤来源的抗癌疗法
FDA首次批准了一个依照特定生物标志物的抗肿瘤药物，即默沙东研发的PD-1药物Keytruda。FDA五月份的批准其实并不是Keytruda的第一个“绿灯”。该药此前已被FDA批准用于治疗黑色素瘤、肺癌和头颈癌等癌症适应症。说其里程碑效应，更多的是因为FDA首次批准基于共同生物标志物的癌症治疗，而不受肿瘤起源身体哪个部位的限制。
其适应症的依据是两个“生物标志物”，MSI-H（Microsatellite instability-high）或dMMR（Mismatch repair deficient）。换句话说，只要患者的肿瘤上携带这两个生物标志物中的一个，不论罹患的是身体哪个部位的实体瘤，都可以采用该药进行治疗。实证表明，5%的结直肠癌患者，其他肿瘤如乳腺癌、胃肠癌、前列腺癌患者实体肿瘤上都找到上述标志物。
携带MSI-H 或dMMR的实体肿瘤不具备细胞自修护能力，构成身体运行的“关卡”；Keytruda的工作原理正是阻隔这些“关卡”，让人体自身免疫系统正常辨识和攻击带缺陷的细胞。默沙东的研发团队在15种不同携带上述标物的149名患者中试验发现，用药半年或以上，超过39%的患者呈现部分药物反应，而78%的患者反应良好。
FDA的这次批准某种程度上也是精准医学的胜利，标志着人类对癌症的认识水平抵达了一个新阶段。“同病异治”，“异病同治”等精准医学的概念，将在未来得到进一步推广。
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8月30日：FDA批准首个CAR-T药物Kymriah
8月30日，FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病，其商品名为Kymriah（tisagenlecleucel）。
该疗法之前在临床试验阶段的结果好得令人难以置信，以往宣告不治的血液肿瘤患者的治愈率达到了70%及以上；耀眼的成绩让诺华在蓬勃发展的癌症治疗领域斩获巨大，获得FDA第一张CAR-T通行证。
CAR-T疗法的原理是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。随着Kymriah的上市，世界上第一个接受CAR-T治疗的患者，Emily Whitehead还被《自然》杂志评为了年度十大科技人物。
《福布斯》将这一疗法列为里程碑事件，除了因为其是First-in Class之外，也由于其高额的定价和按疗效付费的创新。
诺华公司最终为kymriah确定了47.5万美元的单次治疗费用，虽然这一价格听上去仿佛天文数字，但是依然比之前华尔街的分析师预测低了三分之一。同时诺华还声明仅对治疗后出现病情缓解的病人收取费用，而未出现病情好转的病人将不会收取治疗费用。
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10月18日：FDA批准第二个CAR-T疗法上市
《福布斯》杂志对CAR-T疗法推崇倍至，以至于FDA批准上市的第二种CAR-T疗法也被其列为五大里程碑事件之一。
10月18日，Kite Pharma的Yescarta成为第二个获FDA批准上市的CAR-T疗法，其适应症为成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤。而就在数周之前，Kite Pharma公司刚接受了吉利德公司119亿美元的收购。此次并购跻身近年肿瘤药领域的大案之列。
Yescarta同样定价不菲，达到了37.3万美元。不过分析人士对其充满乐观，并预测2018年其销售额将达2.5亿美元。
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12月10日：56%完全缓解 蓝鸟生物CAR-T疗法惊艳亮相
在今年6月份的ASCO2017大会上，美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）公布的针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法一鸣惊人。在21个高度晚期多发性骨髓瘤的入组患者中，实现了86%的总应答率，高剂量治疗的完全缓解率高达56%。要知道，这些入组患者全部已经接受过3~14种疗法依然无效、预期寿命大概只有8个月的晚期患者，因此这个疗效数据可谓相当惊人。
在12月10日召开的ASH2017大会上，蓝鸟生物公布了令人期待的研究更新结果。亮眼的数据也让其在本届ASH2017年会上和诺华的Kymriah 以及吉利德/Kite Pharmad Yescarta三星闪耀，吸引了众多人的目光。
也许，第三款获批上市的CAR-T疗法并不远了。今年11月16日，蓝鸟生物就宣布FDA和EMA就分别授予bb2121治疗复发或难治性多发性骨髓瘤“突破性药物资格”和“优先药物资格”。
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12月20日：肿瘤联合治疗获FDA芳心
12月20日，FDA批准了今年第12项肿瘤联合疗法。说肿瘤联合治疗在2017年大受青睐并不未过。
正处在上升期的肿瘤免疫治疗，结合多种药物的治疗被证明可以克服以往不治的肿瘤。一些公司一如既往地说服FDA引导过往批准的免疫治疗以及靶向药疗法趋于整合。这也是今年有12种新的整合型抗癌药获批的原因。2016年，只有6项肿瘤联合治疗获得FDA的批准。
接近岁末，FDA沿着这一方向又迈进一步：批准了罗氏旗下Perjeta联合赫赛汀（曲妥珠单抗）+化疗（基于Perjeta的治疗方案）用于手术后高复发风险的HER2阳性早期乳腺癌(EBC)患者的辅助治疗。今年早前FDA同样加速批准了默沙东公司Keytruda联合礼来公司两种药物针对转移性非鳞状非小细胞肺癌的临床一线治疗。
本文首发于财新健康点 caixin-life；
编译来源：Forbes；
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