陈生弟教授
教授、主任医师、医学博士、博士生导师。现任上海交通大学医学院附属瑞金医院党委副书记、神经内科主任、神经病学教研室主任。于 1978 年毕业于上海第二医科大学医学系，1986 年和 1991 年获上海第二医科大学神经病学硕士和博士学位。1995 年 2 月 -1996 年 3 月和 2001 年 4 月 -6 月以访问学者、博士后和客座教授身份在美国休斯敦贝勒医学院神经科从事课题研究及临床进修。
4 月 29 日，在“北京国际神经病学会议”上，陈生弟教授介绍了转化医学的概念和内涵，并通过具体事例详细阐述了转化医学临床工作的重要作用。
转化医学的概念是集临床、科研、组织、决策于一体，并可持续造福人类健康的科学，是指医学、生物学、基础研究和临床实际应用之间有效地相互转化过程，是打破基础科研和临床实践之间所固有的屏障，从实验室到病床、临床前到市场化，以及临床实际问题指导研究工作之间的快速转化通道。
医学研究的目的是医疗，是应用基础的应用医学理论，通过实践为病人服务。但在为病人服务当中，会遇到很多未知问题，就通过科研来创造医学理论，从而指导推动临床医疗的发展。
陈教授列举了李春岩院士和王振义院士的科研过程及成功之路，简要地说明了转化研究的意义。
两位院士的科研过程及成功之路，均是运用了转化医学的思维。李春岩院士在 90 年代初发现有急性软瘫患者的流行，临床上酷似格林－巴利综合征，但与教科书上描述的格林－巴利综合征不一样，有其特殊性。李院士对（患者粪便）进行了分离培养，培养出了空肠弯曲菌，然后通过制备动物模型进行研究，提出了格林－巴利综合征的新亚型，进而对格林－巴利综合征发病机制研究做出了贡献。
王振义院士在维甲酸三氧化二砷临床治疗急性早幼粒细胞白血病研究中获得重大突破。他从细胞培养中发现，维甲酸（三氧化二砷）能够抑制白细胞系，然后他在（白血病）病人身上观察，证明有效。随后，他进一步从机制上阐明（维甲酸三氧化二砷）的作用机制，发现它是通过诱导分化起作用的，从而开创了可治肿瘤的范例。
陈教授还用具体病例，通过讲述对该病例的初步诊断、临床诊断、病理诊断、最后基因诊断这样一个逐步深入的确诊过程，寻求诊断疾病的金标准，展示了转化医学思维对医学进步和为病人造福的重要作用。
由一个 FAP（家族性淀粉样变性多周围神经病）病例引发的思考
初步诊断：我们临床上遇到一个求诊病例，这个病例的病史告诉我们他是一个周围神经病患者，经过一些基本的临床检查，包括肌电图，初步可以定为周围神经病。
临床诊断：通过进一步询问病史，发现他有遗传家族史，他是先证者，提示是一个遗传性（家族性）淀粉样变性周围神经病。周围神经病中有很多类型，我们看了病人的眼底，发现玻璃体浑浊，视神经乳头粘连。临床诊断为淀粉样变性疾病，归类在系统性家族遗传性周围神经病。
病理诊断：上述是一个临床诊断，并不是一个病理诊断，不能达到百分之百的准确。在给病人做了皮肤、肌肉和神经的活检后，电镜下发现有淀粉样物质的沉积，这个时候病理诊断为家族性淀粉样周围神经病。
基因诊断：要达到金标准，我们还希望做基因检测。通过基因检测，发现这个先证者外周血的 DNA 有 ttr-y114c 的突变，进一步检测其家系中的其他病人，发现都带有相同的基因突变，这个时候达到了基因水平的诊断。
机制研究：临床医生的工作往往到此结束，但是我们想对他进一步研究，为什么会发生这个疾病？发病机制是什么？突变基因的稳定性如何？是否有细胞毒性？以及进一步研究发生神经毒性作用的机制。经过研究发现，在正常的生理状态下，ttr 是稳定的，而这个病人 ttr 是不稳定的。对这个患者做细胞培养，经过和正常对照组比较发现，不稳定的 ttr 是有细胞毒性的。可以认定是突变的 ttr 导致疾病。
反证验证：进一步研究发现，突变的 ttr 持续激活 erk1/2。继而用 erk 抑制剂后，明显降低了 ttr 导致的细胞毒性。
治疗探索：这个病现在没有好的药物治疗，我们探索了中药的单体，随着中药单体浓度增加，可以显著抑制 ttr 突变体对神经细胞的毒性。通过这个实验，初步说明这种中药单体可能会对 FAP 的患者具有治疗作用，但这还有待于在临床上观察使用。
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