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日前，国家药监局批准治疗罕见病药物——注射用阿加糖酶β上市，该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物。近年，罕见病药物市场成为全球医药市场的新宠，国内出台一系列关于罕见病药物的激励政策，让罕见病药物研发企业享受更多的政策红利，从而激发企业对罕见病药物研发的积极性。
千亿市场将迎大爆发
罕见病药物是指预防、治疗、诊断罕见病的药物，又被称为“孤儿药”（Orphan Drug）。全球各个国家和地区对罕见病的认定标准并不统一，例如美国对罕见病的定义是受累人数在20万以下或受累人数虽在20万以上，但开发生产适用于这些疾病的药物无法在销售中收回成本的疾病；欧盟定义罕见病为发病率低于5‰。在中国，专家认为成人患病率低于50万分之一，新生儿发病率低于万分之一的遗传病可定义为罕见病。
目前，罕见病药物市场越来越受重视，增长速度快。数据显示，2018年全球罕见病药物市场达1310亿美元，未来6年罕见病药物市场增速是同期非罕见病药物市场增速的2倍，预计到2022年，全球罕见病药物销售总额将达到1920亿美元。新基、武田、卫材、蓝鸟生物等国际大药企更是早早布局罕见病药物市场，成为罕见病药物市场发展的推动者。
图1：全球罕见病药物销售额及占处方药市场份额（单位：十亿美元）
来源：Evaluate Pharma
在罕见病药物研发领域，美国一直占据主导地位。2019年至今美国FDA共计批准48款创新药，其中17款为治疗罕见病的孤儿药，占比高达35%。为了推动孤儿药的研发，1983年美国出台《孤儿药法案》，这意味着在美国，一个新药一旦获得FDA孤儿药资格认定，在申请上市时可以享受一系列的优惠政策，包括7年研发市场独占，课税扣除标准减半，补助金，上市申请快速通道等等。自从法案实行以来，美国已经有5120个药物获得孤儿药资格认定并且获得资格认定的药物呈明显的逐年上升趋势，其中840个已获批上市。
图2：近十年FDA批准的孤儿药数量占新药数量的比重
石药、东阳光等18家国内药企斩获FDA孤儿药资格认定
我国对FDA批准的药物认可度普遍较高，对于国内研发新药的企业来说，新药在FDA获得孤儿药的资格认定本身就是对这个药物的一种认可，对制药企业实力的宣传可以起很好的作用。更重要的是如今中美双报红利明显，不少国内制药企业积极进军美国市场。研发药企通过选定一个罕见病的适应症，将获得FDA孤儿药资格认定作为进入美国市场的敲门砖，再通过中美双报的策略，抢占国内市场先机，这不失为一个一举两得的方法。
据统计，截至2019年底，已有24款来自中国药企的新药拿到了30项FDA孤儿药资格认定。值得一提的是，百济神州的BTK抑制剂泽布替尼获得3项认定，成为首个获得美国FDA批准上市的国产抗癌药物。近日，百济神州公布泽布替尼在华氏巨球蛋白血症适应症的临床试验数据，并表示与伊布替尼的头对头试验结果未达预期，泽布替尼的治疗优势未能达到有统计学意义的优效性，具体原因尚未公布。
表1：获得FDA孤儿药资格认定的国内药企信息
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