8月8日，安进宣布Repatha（依洛尤单抗，evolocumab，中文商品名瑞百安）正式获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。Repatha成为首个在中国上市的 PCSK9类降脂药。
PCSK9，中文全称前蛋白转化酶枯草溶菌素 9型，是他汀类药物之后最可靠的降脂药靶点。PCSK9能够与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，也称坏胆固醇）的能力。以Repatha为代表的PCSK9抑制剂，通过抑制PCSK9与LDLR的结合，提高肝脏清除LDL-C的能力，降低血液中LDC-C的水平（见：PCSK9：极靠谱的降脂靶点，不靠谱的支付价格）。
Repatha是全球首个上市的单抗类PCSK9抑制剂（美国上市时间因为赛诺菲使用了优先审评券而被Praluent 反超1个月）。虽然这类药物刚上市时因为价格昂贵的问题没有被美国支付方爽快接受，但越来越多的临床数据支持PSCK9抑制剂不仅能够可靠降低血脂，对于患者的远期心血管结局也大有益处，特别是FDA在2017年12月率先批准了Repatha降低心血管风险的新适应症（见：PCSK9药物升级，FDA批准Repatha用于预防心脏病发作和卒中），并且适用人群不局限在高血脂患者，再加上安进更灵活的价格策略，彻底打开了PSCK9降脂药的市场空间。
公司财报数据显示，2017年安进Repatha的全球销售额为3.19亿美元，相比2016年增长了126%。而2018上半年，Repatha的全球销售额已经达到2.71亿美元，同比增长105.3%。
全球已上市PCSK9抑制剂销售额（百万美元）
注：Praluent销售数据为Regeneron财报口径
Repatha除了除了被批准用于成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症，也是首个被FDA批准用于降低伴有心血管疾病的成人患者的心脏病发作（心肌梗死）、卒中和行冠状动脉重建术的风险。此外，FDA也批准Repatha 单独或联合其他降血脂药物（比如他汀类）作为饮食控制的辅助疗法，用于治疗原发性高脂血症患者，以降低其低密度脂蛋白胆固醇的水平。
中华医学会心血管病学分会主任委员，复旦大学附属中山医院葛均波院士表示：“纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万～1/100万[1]。由于HoFH患者LDL-C水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件。依洛尤单抗可通过抑制PCSK9来显著降低LDL-C水平，它在中国的获批对HoFH患者来说是宝贵的及时雨，为他们带来了延续生命与提升生活质量的希望。”
安进亚太区负责人兼总经理温陈佩茜女士表示：“作为首个在中国获批的PCSK9抑制剂，瑞百安为纯合子型家族性高胆固醇血症这一罕见疾病的患者带来生命的希望，这使我们感到振奋和欣喜。我们将继续投入重疾和慢性病领域，以更高效的方式将创新药物引入中国市场，践行安进服务患者的使命，助力健康中国建设。”
参考文献
[1] Cuchel M,Bruckert E, Ginsberg HN, et al. Homozygous familial hypercholesterolaemia: newinsights and guidance for clinicians to improve detection and clinicalmanagement.A position paper from the Consensus Panel on FamilialHypercholesterolaemia of the European Atherosclerosis Society. Eur Heart J.2014 Aug 21;35(32):2146-57
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