Repatha(evolocumab)注射型降血脂药物获美国FDA批准

 

 

2015年8月27日,美国食品和药品监管局(FDA)批准Repatha (evolocumab) 注射型降血脂药物，为一些当前治疗且无法控制低密度胆固醇(LDL)的胆固醇患者提供新的治疗选项。

美国安进公司(Amgen)生产的evolocumab(商品名为Repatha)，是PCSK9单株抗体抑制剂的1种，在肝脏作用达到降胆固醇的目的。适用对象是遗传性高血脂患者，他们的血脂中低密度胆固醇(LDL)、俗称的“坏胆固醇”过高，以及粥状动脉硬化引发心脏疾病的患者。血脂中低密度胆固醇过高便会堆积在血管内壁上，造成动脉硬化，引发各种心脏血管疾病，这是美国每年61万人丧生的主因。

在新类型药物被称为PCSK9抑制剂的第二个批准药物，被批准在有杂合子家族超胆固醇血症(HeFH)，纯合子家族性超胆固醇血症(HoFH)，或临床动脉粥样硬化心血管疾病成年患者，例如心脏发作或卒中，需要另外LDL胆固醇的降低患者使用除了饮食和最大耐受他汀类药物治疗。

家族性超胆固醇血症(包含HeFH和HoFH二者)是一种遗传条件致LDL胆固醇的高水平。在血中LDL胆固醇的高水平是连接至心血管病或心脏病。心脏病是威胁美国人死亡的第一大疾病，男性和女性二者都是。根据疾病控制和预防中心，在美国，每年死于心脏病的约有610000人，差不多每四个死亡病例中就有一例是心脏病。

药品评估和新药室研究中心主任John Jenkins，M.D说：“针对无法靠斯达汀类药物来降低胆固醇的患者，Repatha提供新的治疗选项。”

Repatha是一种抗体靶向已知特异性蛋白，被称为PCSK9。PCSK9减低在肝中从血液去除LDL胆固醇受体数。通过阻断PCSK9的能力起作用，可得到更多受体以从血液摆脱LDL胆固醇 而，结果较低LDL胆固醇水平。

在一项52周安慰剂-对照试验和八项12周安慰剂-对照试验在参加者有原发性高脂血症，包括两项专门纳入有HeFH参加者和一项纳入有HoFH参加者评价Repatha的疗效和安全性。在2周研究之一，329例有HeFH参加者，需要另外降低胆固醇尽管有或无他汀类其它脂质降低治疗，被随机化接受Repatha或安慰剂共12周。用Repatha参加者与安慰剂比较有平均减低LDL胆固醇约60%。

Repatha的最常见副作用包括鼻咽炎，上呼吸道感染，流感，背痛，和给予注射处的反应例如发红，疼痛，或瘀伤。使用Repatha曾报道过敏反应例如皮疹和荨麻疹。如果他们出现了严重的过敏反应症状，患者应停止使用Repatha和得到医疗帮助。

多个临床试验曾显示 他汀类减低心脏发作和卒中。正在进行一项试验评价添加Repatha至他汀类对减低心血管风险的影响。