Epygenix Therapeutics是一家为Dravet综合征（Dravet Syndrome）开发精准药物的私有生物制药公司。该公司近日宣布：已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交EPX-100治疗Dravet综合征患者的新药临床研究申请（IND）和快速通道资格认定请求。预计2019年8月启动1期临床试验。

Dravet综合征是一种罕见的、灾难性、终生形式癫痫，患者1岁以内发病，伴有频繁或持续性发作。随着病情进展，通常会出现智力障碍、行为异常、步态和运动障碍，以及致死率增加。

患者会遭受危及生命的癫痫发作折磨，无法通过现有药物充分控制，而且面临更高的SUDEP（癫痫患者不明原因突然死亡）、癫痫相关事故（如溺水或感染）风险。多数情况下，该病是由编码大脑电压门控钠通道（Nav1.1）的SCNIA基因发生杂合新生突变或缺失导致的。在对超过3500种化合物进行基于表型的筛选后，研究人员发现EPX-100能够消除Dravet综合征斑马鱼模型中的自发性癫痫发作和惊厥行为。

Epygenix公司总裁兼首席执行官Hahn-Jun Lee博士说：“此次EPX-100的IND提交是公司药物研发的重要里程碑之一。我们将以快速方式测试其安全性和有效性，以期帮助众多罹患这种疾病的患者。”

Target Health公司（EPX-100开发项目主要监管和临床合同研究组织）总裁Jules Mitchel博士说：“我们非常高兴与Epygenix合作支持EPX-100的IND提交，以及管理其在健康志愿者中进行的1期研究。”

加州大学旧金山分校教授兼神经科学研究基金会William K.Bowes Jr.讲席教授、Epygenix公司科学咨询委员会主席Scott C. Baraban博士发表评论道：“提交EPX-100的IND是其进入临床阶段的激动人心的飞跃，同时也是验证我们独有斑马鱼-人类方法进行精准药物研发的重要里程碑。”

>>>关于EPX-100

EPX-100是第一代抗组胺药物，50年代到70年代被安全地用来治疗瘙痒。EPX-100被发现能够强效抑制Dravet综合征斑马鱼模型中的自发性癫痫发作和惊厥行为。不过，EPX-100抗癫痫的作用，并不是通过其抗组胺机制，而是通过调节5-羟色胺（5-HT）的信号通路。

原文标题：

Epygenix Therapeutics Submits Investigational New Drug Application for EPX-100 to the U.S. FDA for the Treatment of Patients With Dravet Syndrome

译：廉天浩校：曹文东

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