当遇到难治性肾病、激素效果不明显时，我们经常使用免疫抑制剂来抑制肾脏炎症，降低尿蛋白。今天要讲的是一种免疫抑制剂——吗替麦考酚酯（这个通用名很绕口，通常人们口头习惯称呼商品名，骁悉）。
1995年，吗替麦考酚酯问世，迅速成为肾内科“红人”。
当时环磷酰胺由于治疗难治性肾病效果显著，在肾内科很常用（现在也常用）。但是环磷酰胺副作用较大，是一种细胞毒药物，有血液系统毒性、性腺毒性、膀胱毒性、低钠血症以及肿瘤风险增加等不良反应。最让人头疼不已的是性腺毒性，不能长期使用，积累到一定剂量后会不孕、绝经，影响生育，年轻人非常抵触。
而吗替麦考酚酯没有性腺毒性，并且治疗肾病、降低尿蛋白效果显著。比如治疗狼疮性肾炎，初期的几项研究显示在狼疮肾炎有肾脏活动病变的时候，吗替麦考酚酯效果盖过了以往常用的药物。它刚问世的时候，在风湿科和肾内科风光无限，一度成为“神药”。
但是使用时间一久，吗替麦考酚酯的缺点就暴露出来了：
一是副作用。首先是它的免疫抑制作用，可能造成各种各样感染问题，其中有一种让人毛骨悚然的卡氏肺囊虫感染，虽然只有极少数人会发生，但病死率极高。还可能有引起贫血、恶心、腹痛、肿瘤（常规用量，出现率不高）等不良反应。似乎除了没有性腺毒性外，副作用比环磷酰胺也不怎么好。
二是疗效，经过大量的试验研究后，我们发现吗替麦考酚酯治疗狼疮肾的效果和环磷酰胺没多大区别，数据对比没有统计学意义。
三是贵，价格比环磷酰胺要贵得多了。
冷静下来后，现在肾病领域的专家们看待吗替麦考酚酯更加理性：作用值得肯定，但显效率并没有以往想象得那么出类拔萃，副作用也需要考虑，正确运用有一定的用武之地。
1.III或IV型狼疮肾炎。
狼疮多在育龄期女性身上发病，这类群体有生育需求，所以不能长期用环磷酰胺。所以当环磷酰胺累积量快要接近损伤卵巢时，可换用吗替麦考酚酯，继续改善病情。
2.局灶节段性肾小球硬化
当局灶节段性肾小球硬化患者不愿意使用、不能使用激素和/或环孢素等钙调神经磷酸酶抑制剂，或是使用后疗效不好、副作用大的时候，可以使用吗替麦考酚酯。
3.膜增生性肾病
这是一种非常难治的肾病，治疗有效的药物很少。当激素、环磷酰胺、环孢素起不到效果时，吗替麦考酚酯可以作为一种选择。
4.部分病理较差、表现为大量蛋白尿的IgA肾病
需要使用吗替麦考酚酯的时候，往往是肾病比较严重，很多药物无效的时候。
一是防感染，毕竟用药后免疫力会下降，活疫苗也不能注射（不包括感冒疫苗，流感疫苗和肺炎球菌疫苗是灭活的）。
二是避孕，如果打算怀孕，从孕前6周到哺乳期不能使用吗替麦考酚酯，它可能导致流产以及胎儿畸形。
目前，吗替麦考酚酯在肾内科较少作为首选药物，但仍占有重要的一席之地，当遇到难治性肾病，使用激素等药物无法解决时，吗替麦考酚酯可能会为患者解除病痛。
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