Bringing medical advances from the lab to the clinic.关键词：CRISPR；基因编辑；人工智能；NatureCRISPR 基因编辑技术已经在医学领域具有巨大的潜力和价值，主要包括：A，遗传病治疗：CRISPR 可以用于直接修正导致遗传性疾病的基因突变。B，再生医学：通过 CRISPR 技术，科学家能够精确控制干细胞的基因表达，推动特定类型细胞的发育，如神经细胞、心脏细胞或胰岛细胞。这对于组织工程和受损组织的修复具有重要意义。
但CRISPR 基因编辑技术门槛，也令人望而却步；但现在，人工智能来了。
随着人工智能开发的深入，其应用于生物医学研发的进展也越来越多；2024年4月29日，Nature分享了人工智能帮助科学家一键设计定制化的CRISPR基因编辑策略的最新进展【1】。
- Madani 等人的研究：该团队用名为 ProGen 的蛋白质语言模型，一种基于数百万蛋白质序列训练的神经网络，设计出了 CRISPR 基因编辑蛋白。实验表明，这些蛋白中的部分具备预期的编辑功能。
- Hie、Hsu 等人的研究：该团队设计了一个名为 EVO 的 AI 模型，它能同时生成蛋白质和 RNA 序列。他们基于从微生物基因组中学习到的规律，设计出了全新的 CRISPR 系统。
对此，Profluent 公司首席执行官 Ali Madani 表示：“这仅仅是开始。这些研究证明了用机器学习模型来设计复杂的 CRISPR 系统是可行的。”
- 摆脱天然系统的限制：天然 CRISPR 系统在靶向序列和可实现的编辑类型方面存在一定局限性。AI 能帮助科学家打破这些局限，获得更高效、更精准、更安全的基因编辑工具。
- 加速工具开发：传统的挖掘新 CRISPR 系统的方式周期较长，AI 模型可以大大缩短研发时间。
- 推进精准医疗：AI 设计的 CRISPR 或将比现有工具更适合临床应用，为基因编辑疗法提供新基础。
与处理语言文本的 ChatGPT 类似，设计 CRISPR 的 AI 模型是在大量的生物数据（蛋白质或基因组序列）上进行过“预训练”的。这种训练使 AI 模型能够理解自然界中的基因序列规律，从而具备生成全新序列的能力。Madani 的团队先用 ProGen 设计出了数百万个新的 CRISPR 蛋白序列，再用另一个 AI 模型来设计相匹配的“导向 RNA”。Madani 的团队从 200 多个人工设计的 CRISPR-Cas9 系统中，发现了一个名为 OpenCRISPR-1 的高效 Cas9 蛋白。它的精准度与一种常用的细菌 CRISPR-Cas9 相当，但脱靶效应更少。他们还在 OpenCRISPR-1 的基础上，构建了一个高性能的碱基编辑器。该研究也表明，ProGen2 模型和 CRISPR 序列数据库可被自由使用，这相较于有专利的基因编辑工具是一大优势。AI 设计的 CRISPR 有望改进现有基因编辑技术，为精准、安全的基因治疗铺平道路。科学家们正积极探索 AI 模型与基因编辑技术的结合，致力于攻克更多疾病难题。对于这些最新的研究成果，西班牙巴塞罗那分子生物学研究所计算生物学家 Noelia Ferruz Capapey对这项研究的结果表示：这是令人惊艳的成果。而香港大学合成生物学家 Alan Wong 认为，AI 能帮助我们设计出性能优于天然 CRISPR 的定制化工具。期待这些新技术早日应用于临床，最终战胜疾患、维护人民健康。【1】 https://www.nature.com/articles/d41586-024-01243-w本文只是分享和解读公开的研究论文及其发现，以作科学文献记录和科研启发用；并不代表作者或本公众号的观点。为了给大家提供一个完整而客观的信息视角，我们有时会分享有冲突或不同的研究结果。请大家理解，随着对疾病的研究不断深入，新的证据有可能修改或推翻之前的结论。
编辑：Henry，微信号：Healsan；加好友请注明理由。助理：ChatGPT作者简介：美国Healsan Consulting(恒祥咨询)，专长于Healsan医学大数据分析、及基于大数据的Hanson临床科研支持。主要为医院科研处、生物制药公司和医生科学家提供分析和报告，成为诸多机构的“临床科研外挂”。点击👆；From Bench to Bedside, Healsan Paves the Path.
本站仅提供存储服务，所有内容均由用户发布，如发现有害或侵权内容，请
点击举报。
