EMA授予CTX001优先药物资格，治疗重度镰状细胞病

22日，欧洲药品管理局（EMA）已经授予CTX001优先药物资格（PRIME）。CTX001是一种研究性、自体性、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法，用于治疗重度镰状细胞病（SCD）。

PRIME是一种监管机制，可为有前途的药物开发商提供早期和积极的支持，以优化开发计划并加快评估速度，从而使这些药物可以更快地到达患者手中。PRIME的目标是帮助患者尽早从创新的新疗法中受益，这些新疗法已显示出可以显著解决未满足的医疗需求的潜力。基于CRISPR和Vertex正在进行的CTX001在重度SCD患者中进行的1/2期临床试验的临床数据，授予PRIME称号。

关于CTX001

CTX001是一种研究性、自体性、CRISPR基因编辑的造血干细胞疗法，正在针对患有输血依赖性β地中海贫血（TDT）或严重SCD的患者进行评估，患者的造血干细胞经改造可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是一种在出生时自然存在的携带氧气的血红蛋白，然后转变为成人形式的血红蛋白。CTX001升高了HbF水平，将减轻TDT患者的输血需求，并降低为SCD患者带来痛苦的镰状危象。

临床数据显示，重度SCD患者在单剂量输注CTX001后，快速实现了强劲、持久、泛细胞HbF高水平表达。

数据截止之前，CTX001用于治疗 TDT和SCD分别获得了美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT），快速通道和孤儿药称号，以及欧洲委员会的孤儿药称号。

CTX001是TDT和SCD开发中最先进的基因编辑方法。

参考资料

[1]CRISPR Therapeutics and Vertex Pharmaceuticals Announce Priority Medicines (PRIME) Designation Granted by the European Medicines Agency (EMA) to CTX001(TM) for the Treatment of Sickle Cell Disease