2018年12月1日至4日，美国血液学会(ASH)60周年年会暨博览会在加州圣地亚哥 Convention Center召开。
会上强生公司杨森制药和传奇生物技术（Legend Biotech）报告了CAR-T疗法LCAR-B38M药物作用于晚期复发性或难治性(r/r)多发骨髓瘤的I期和II期临床试验结果。CAR-T疗法LCAR-B38M药物是针对B细胞成熟抗原靶向。实验中，该疗法显示出了深刻且持久的反应，并且对于经历过三次治疗失败的患者具有良好的安全性。
报告中的研究发现建立于西安交通大学第二附属医院。该数据最早发表于美国临床肿瘤协会（ASCO）2017年会和欧洲血液学协会（EHA）2017年会。
在该研究中，57名患者接受了LCAR-B38M治疗。患者的中位年龄为54岁，如上所述，之前治疗的范围为1-9，中位数为3。约74％的患者患有III期疾病（Durie-Salmon分期）。
两家公司报告中显示该药物的总有效率（ORR）为88％，完全有效率（CR）为74％。4％的患者有“非常好的部分反应”，11％的患者有部分反应。 在42例完全有效患者中，68％（39人）骨髓中的微小残留病灶（MRD）为阴性。12个月随访显示中位有效时间为16个月。所有患者的中位无进展生存期（PFS）为15个月。
西安交通大学第二附属医院血液科副主任、首席研究员赵万红博士称：“CAR-T科学中已经有针对某些血癌急需的治疗干预措施被批准了，我们希望我们在多发性骨髓瘤中看到的结果能够为患者提供另一个急需的选择。我们非常高兴看到这些数据以及药物在传统上难以治疗的多发性骨髓瘤的重度预治疗患者中表现出显著效果。”
来源：
https://www.biospace.com/article/j-and-j-and-legend-biotech-s-car-t-therapy-hits-mark-in-phase-i-ii-trial/?keywords=ASH
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