急性髓细胞性白血病（AML）是一种侵袭性疾病，主要影响老年人。虽然40%-60%的60岁以上急性髓性白血病患者通过标准诱导化疗获得完全缓解，但80％至90％的患者最终会复发。克隆进化、表观遗传重编程导致异常的DNA甲基化和白血病始发细胞的持续存在被认为是疾病复发的原因。
首次缓解的持续时间越长，生存结果越好。因此，通过缓解后治疗预防AML早期复发是一个重要目标。虽然诱导化疗后的造血干细胞移植（HSCT）具有潜在的治疗效果，但这种选择对许多老年患者并不可行。
2020年12月24日，莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的研究人员在" NEJM "上在线发表了题为"Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission"的具有里程碑意义的研究，该研究描述了一项在23个国家的148个站点进行的全球性试验的结果，结果显示，急性髓细胞性白血病（AML）患者的生存率提高了30％。
AML是成人中最急性的血液癌，其发病率随着年龄的增长而增加，预后不良。使用目前的治疗方法，大多数老年患者将在诊断后2年内死于疾病。
名称为QUAZAR的3期临床试验表明，一种名为CC-486的药物可显着改善患有该病的55岁以上老年患者的存活率。
强化化疗后，AML复发的风险很高。许多老年患者不符合接受干细胞移植的条件，因此希望有一种毒性较小的选择以减少疾病复发，而不是仅仅受到监视并等待疾病发作回来。
该研究试验涉及472位平均年龄68岁的患者，CC-486组分配了238个，安慰剂组分配了234个。
与安慰剂相比，CC-486总生存期明显更长，平均生存期约为25个月。CC-486无复发，生存期也显着长于安慰剂组。
在根据基线特征定义的大多数亚组中，显示了CC-486对总体生存和无复发生存的益处。
组间无复发生存期的差异
研究作者在2019年12月在美国举行的美国血液学会会议上介绍了结果之后，美国食品药品管理局于今年9月迅速批准了CC-486在美国的使用。
作者说，NEJM中提供的数据可能为老年AML患者建立新的护理标准，因为研究的发现表明CC-486显着延迟了该疾病的复发，从而延长了生存期，并且不影响生活质量。
该药物的优势是易于管理，这意味着患有AML的成年人不必在医院花费额外的时间。
论文链接：
DOI: 10.1056/NEJMoa2004444
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